ערך מניותיה של חברת Celgene Corp מצוי בעלייה לאחר פרסום מידע ביניים מרשים העולה ממחקר בתרופה המסקרנת של החברה – mongersen, המיועדת לטיפול ב- Crohn disease.
במסגרת מחקר ה- Phase II חולקו החולים אקראית לקבלת mongersen 10, 40, או 160 מ”ג/יום או פלסבו למשך שבועיים. מטרת המחקר העיקרית הייתה נסיגה קלינית של המחלה (הנשמרת לאורך שבועיים) ובטיחות.
נסיגה קלינית הושגה בשיעור גבוה ובאופן מובהק סטטיסטית בקרב החולים שטופלו ב- mongersen 40 (55.0%) ו- 160 מ”ג/יום (65.1%) בהשוואה לפלסבו (9.5%) בעוד שלא נמצאו הבדלים משמעותיים עבור מינון של 10 מ”ג/יום. שיעור התגובה היה גבוה משמעותית בקרב חולים שקיבלו 10 (36.6%), 40 (57.5%) או 160 מ”ג/יום (72.1%) של mongersen בהשוואה לפלסבו (16.7%).
התרופה, שעוררה סקרנות רבה בחודשים האחרונים מתמקדת ב- messenger RNA של Smad7, אשר רמות גבוהות שלו גורמות לעלייה במצב הדלקתי. Celgene מסרה כי הפורמולציה של הטבליות תוכננה כך שתשחרר mongersen לקצה הרחוק של המעי הדק וסמוך לקצה המעי נגס, ובכך תפחית את רמות ה- Smad7.
מחקר Phase III מתוכנן לסוף השנה.
