BioMarin מבקשת אישור אירופאי לשיווק תרופה חדשה לטיפול ב- Duchenne

BioMarin מבקשת אישור אירופאי ל תרופה חדשה לטיפול ב- Duchenne

 

BioMarin Pharmaceuticals מבקשת אישור אירופאי לשיווק תרופה ניסיונית חדשה – drisapersen, המיועדת לטיפול ב- Duchenne muscular dystrophy, הבקשה מעוררת תקווה כי יאושר טיפול ראשון להפרעה הגנטית.

 

Drisapersen היא antisense oligonucleotide drug ניסיונית המיועדת לטיפול בתת הקבוצה הגדולה ביותר של חולי DMD.

 

עבור התרופה אף הוגש New Drug Application בארה”ב.

 

במחקר שנערך בתרופה, drisapersen לא עמדה ביעדים שהוגדרו – שיפור מובהק סטטיסטית במרחק ההליכה במשך 6 דקות בהשוואה לפלסבו, אך ניתוח נוסף מכלל התוכנית הקלינית הראה הבדל של 49 מטרים בין המצויים בטיפול המשכי (52 חולים) ובין המטופלים בפלסבו למשך 48 שבועות ולאחריהם טיפול פעיל (31 חולים).

 

DMD היא ההפרעה הגנטית הקטלנית הנפוצה ביותר המאובחנת בגיל הילדות, שכיחותה כ-1 מתוך כל 3,500 תינוקות זכרים כאשר כ- 20,000 מקרים חדשים מאובחנים בעולם מדי שנה.

 

 

 
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
 

מאמרים נוספים

משקל לידה נמוך והקשר לשבץ
משקל לידה נמוך עשוי להוות גורם סיכון עבור שבץ איסכמי בבגרות, כך עולה ממחקר דני חדש אשר הוצג ב- European Stroke Conference בשבוע שעבר. החוקרים מצאו כי תינוקות בנים ששקלו 2-2.75 ק”ג...
BRAIN28
עלייה בנטל ההפרעות הנוירולוגיות ברחבי העולם
באופן גלובלי נצפית עלייה בשיעור האנשים החיים עם או המתים ממצבים נוירולוגיים, כגון שבץ, מחלת אלצהיימר ודמנציה. כמו כן שיעורי דלקת קרום המוח גדלו באופן משמעותי לאורך 30 השנים האחרונות....
האם ישנה נטייה להפנות חולות בסוכרת מסוג 1 לניתוחים קיסריים מיותרים?
  אבחנה מדויקת יותר של macrosomia תוביל לשיעור נמוך יותר ניתוחים קיסריים מיותרים המבוצעים בנשים החולות בסוכרת מסוג 1, כך מציע מחקר שפורסם בכתב העת Obstetrics & Gynecology....
על המשמעות הביולוגית והקלינית של יתר-הומוציסטאין בדם
מאז תחילת שנות ה-90 אנו עדים לגל גואה של מחקרים ומאמרים, המצביעים ברובם הגדול על רמה מוגברת של הומוציסטאין בדם כעל גורם סיכון משמעותי בתחלואה של כלי-דם. הומוציסטאין היא חומצת אמינו...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

טסטומקס TESTOMAX

חדש על המדף בפארמליין

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר