“הלכתי כל הזמן על קליפות ביצים”. כך הגדיר ג’יי קונדורוס (Konduros) את חייו עם ההֶמוֹפִיליה בראיון לוושינגטון פוסט. לחולי המופיליה יש מוטציה גנטית הגורמת לבעיה בייצור גורמי קרישה – החלבונים המונעים מאיתנו לדמם ללא הפסקה מכל חתך או חבורה. במקרים הקשים יותר של המופיליה, כמו של קונדורוס, כל מכה עלולה להוביל לפגיעה קשה ואפילו למוות. החולים נאלצים להזריק לעצמם את גורם הקרישה החסר כדי למנוע דימום.
קונדורוס הוא אחד מעשרה משתתפים בניסוי של טיפול גני, שנועד להחזיר להם את היכולת לייצר את גורם הקרישה בעצמם. כל המשתתפים הם חולי המופיליה B, צורה שבה לוקים כ-20 אחוז מהחולים, והיא מאופיינת בחוסר בחלבון המכונה פקטור 9. עשרים אחוזים מחולי ההמופיליה לוקים בצורה זו של המחלה. את הניסוי עשה צוות חוקרים בינלאומי בבית החולים לילדים בפילדלפיה. הם הזריקו לחולים נגיפים מהונדסים שהכילו את הגן לייצור פקטור 9, עם רצף גנטי שהבטיח שהחלבון ייוצר רק בתאי הכבד.
