חוקרים במעבדתו של פרופ' אהוד גזית במחלקה למיקרוביולוגיה מולקולרית וביוטכנולוגיה בפקולטה למדעי החיים באוניברסיטת תל אביב פיתחו פלטפורמת מחקר חדשנית, המבוססת על מודל של יצורים חד-תאיים מסוג שמרים. מטרת המערכת היא לחקור את המנגנונים של מחלות מטבוליות תורשתיות, ביניהן: פנילקטונוריה, טירוזינמיה, מחלת סירופ מייפל – MSUD, הומוציסטינוריה ועוד, ולפתח עבורן תרופות. בהיעדר טיפול גורמות המחלות הללו לתופעות חמורות ביותר – כמו פגיעה רב-מערכתית, התדרדרות נוירולוגית, פרכוסים, מוגבלות שכלית ולעתים אף אוטיזם. הטיפול העיקרי המוכר כיום הוא דיאטה חריפה, שקשה מאוד לעמוד בה, לכל החיים.
החוקרים מצאו שהגורמים העיקריים לנזק הם מבנים עמילואידיים רעילים שנוצרים בתאים, מהסוג המוכר גם ממחלות נוירולוגיות קשות, כמו אלצהיימר ופרקינסון. עוד הם גילו שטיפול באמצעות מעכבי עמילואידים ידועים כמו חומצה טאנית, חומר טבעי המופק מצמחים, יכול למנוע את היווצרותם של המבנים העמילואידיים בתאי השמר ואת תמותת התאים. בעקבות הממצאים המעודדים מאמינים החוקרים שעבודתם עשויה לשמש בסיס לפיתוח תרופות יעילות ונגישות למחלות הגנטיות הקשות.
המחקר פורץ הדרך הובל על ידי ד”ר דנה לאור ממעבדתו של פרופ' גזית, בשיתוף עם מרכז בלווטניק לפיתוח תרופות באוניברסיטת תל אביב. המאמר התפרסם בינואר 2019 בכתב העת Nature Communications.
ההודעה הועברה ע”י אוניברסיטת תל אביב
