phase I/II מוצלח לטיפול גנטי עבור Muscular Dystrophy

 

 

תוצאותיו של מחקר phase I/II שנערך בחולי limb-girdle muscular dystrophy ,LGMD2D הקשורה בגן פגום alpha-sarcoglycan gene – SGCA מעידות כי טיפול של החלפה גנטית עשוי להיות מוצלח. הממצאים פורסמו בכתב העת המקוון Annals of Neurology.

החוקרים מסרו כי העברה מוצלחת וביטוי המשכי של הגן alpha-sarcoglycan בשריר של חולי LGMD2D מאפשרים להגיע להישגים משמעותיים במלחמה כנגד המחלה.
החוקרים בחנו שלושה מתבגרים עם LGMD2D אשר טופלו בזריקות של הגן SGCA לשריר ה- extensor digitorum brevis. השריר המקביל ברגל השנייה טופל בזריקות של סליין.
לאחר 6 שבועות נמצאה עליה גבוהה פי 5 בביטוי הגן SGCA בשני חולים ולאחר 3 חודשים הציג גם החולה השלישי עליה בביטוי הגן.
כל מבנה ה- sarcoglycan שוקם בכל שלושת החולים וגודל סיבי השריר גדל אצל החולה שהראה תגובה לאחר שלושה חודשים.
החוקרים מסרו כי מטרתם הסופית היא לטפל במספר רב של , גישה אשר תוכל לסייע להתגבר על המוגבלות הנלווית למחלה על ידי חיזוק הגפה כולה.

 

 

מקור הידיעה >>

 

Ann Neurol 2009

 

הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine

 

 

 

מאמרים נוספים

davidson
עריכת גנים להקלה על ניוון שרירים
     היום כבר יודעים לא מעט על מחלות ניווניות של המוח, כמו מחלת פרקינסון, ואפילו מצאו לכאורה דרך להשתיל במוח תאים חדשים במקום אלה שהתנוונו אצל החולים. אבל הטיפולים האלה...
וריאציות גנטיות בקולטן לוויטמין D משפיעות על מצב הבריאות
  וריאציות בגן לקולטן לוויטמין D קשורות ברגישות מוגברת למצבים שונים ובהם שברים בירך ואוטם שריר הלב, כך עולה ממחקר שפורסם בכתב העת JAMA.   החוקרים זיהו וריאציות קלות (המכונות...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / אנדותלין - Endothelin
   באדיבות ויקירפואה      אנדותלין – Endothelin      מעבדה   כימיה בדם   תחום הערכת מפגעים קרדיו-וסקולאריים כגון יתר לחץ-דם כלל...
CARDIO
"אנחנו יכולים לבצע הדמיה של הלב בזמן של פעימה אחת בלבד": כך עשויה הטכנולוגיה לסייע במניעת התקף הלב הבא
אבחון וטיפול מוקדם בגורמים שמעלים את הסיכוי להתקף לב עשוי להציל חיים • כיום ניתן לבצע בדיקת צנתור לב וירטואלי, שאינה פולשנית, ויכולה להעניק תמונת מצב די מדויקת לגבי הנבדק בפחות סיכונים....

עדכוני רישום

נושאים חמים

אקסטזי - סם האהבה

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

טפסים לבתי מרקחת

טסטומקס TESTOMAX

משרד הבריאות: פרסום מחירון תרופות מרשם באתר של משרד הבריאות

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר