מטופלים הסובלים מאנגיואדמה תורשתית חווים נפיחויות לא צפויות העשויות להיות קטלניות. Donidalorsen הינו מעכב לחומרים המעודדים חדירות של כלי דם. במסגרת המחקר החדש חולקו באופן אקראי מטופלים הסובלים מאנגיואדמה תורשתית ומחסור ב-C1 לקבל טיפול ב- Donidalorsen או בפלסבו. נמדד מספר התקפי האנגיואדמה פר חודש, כמו גם מספר ההתקפים הבינוניים עד חמורים ואיכות החיים.
לאחר 17 שבועות נמצא כי הטיפול ב- Donidalorsen הפחית את שיעור התקפי האנגיואדמה פר חודש בהשוואה לפלסבו, כמו גם שיפר את איכות החיים והוריד את רמות החומרים המעודדים חדירות כלי דם בפלסמה.
שיעור דומה של תופעות לוואי נצפה בקרב שתי קבוצות המחקר, כאשר תופעות הלוואי הנפוצות ביותר היו כאבי ראש ובחילות.
ממצאי המחקר תומכים במתן Donidalorsen למטופלים עם אנגיואדמה תורשתית.
