הניסוי בתרופה לטיפול במחלת פברי הראה תוצאות שאינן נופלות משל התרופה פברזיים – התרופה המובילה בשוק, עם מכירות של 844 מיליון דולר ב-2021 ■ בתל אביב קפצה היום המניה ב-70%.
מניית פרוטליקס (+45.71% 1.53) מנתרת ב-80% במסחר בנאסד"ק ולוקחת את החברה לשווי של 80 מיליון דולר, לאחר שהחברה דיווחה על תוצאות ראשוניות בניסוי הקליני בשלב השלישי בתרופה שהיא מפתחת למחלת פברי (Fabry Disease). בתל אביב קפצה היום המניה ב-70%.
פרוטליקס, שמנוהלת על ידי דרור בשן, מפתחת תרופות למחלות מטבוליות באמצעות טכנולוגיה של ייצור חלבונים מהונדסים גנטית בתאי צמח. פרוטליקס ושותפתה, חברת קייזי (Chiesi) האיטלקית, מפתחות יחד את PRX-102, תרופה שניתנת אחת לשבועיים למחלת פברי – מחלה גנטית שנובעת מפעילות חסרה של האנזים אלפא גלקטוסידאז. המחסור באנזים גורם לפגיעה בפירוק של חומר שומני סוכרי (Gb3), ומביא להצטברותו בתאי הגוף ולפגיעה באספקת הדם לרקמות. כתוצאה מירידה ביכולת הגוף לסלק Gb3, סובל החולה תחילה מתסמינים כמו כאבים עזים בקצות הגפיים וירידה ביכולת לשאת חום וקור. בהמשך מידרדרת בריאותו של החולה עד לפגיעה בכליות ועלייה בסיכון למחלת לב ושבץ מוחי.
מאת: יורם גביזון