ה-FDA האמריקאי אישר את השימוש בתרופה Zynteglo (betibeglogene autotemcel), הטיפול הגנטי התאי הראשון למבוגרים וילדים עם ביתא תלסמיה, הזקוקים באופן שגרתי לקבלת עירויי דם.
התרופה ניתנת פעם אחת, כאשר כל מנת תרופה מותאמת ונוצרת מתאי גזע ממח העצמות של המטופל עצמו, אשר מותאמים גנטית לייצור ביתא גלובין פעיל.
לאפליקציה ניתנו אישורים לטיפול במחלות נדירות בילדים, כמו גם הליך בחינה מואץ, break through therapy ומעמד של תרופה יתומה.
האישור התבסס על שני מחקרים שנערכו במרכזים מרובים.
מתוך 41 המטופלים שקיבלו את התרופה 89% איבדו את התלות בעירויי דם, כלומר שמרו על רמות המוגלובין ללא הצורך בעירוי של תאי דם אדומים למשך 12 חודשים.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של התרופה כללו ירידה ברמת הטסיות ובספירות דם אחרות.
