ה-FDA מאשר טיפול גנטי תאי ראשון ל- beta-thalassemia

ה-FDA האמריקאי אישר את השימוש בתרופה Zynteglo (betibeglogene autotemcel), הטיפול הגנטי התאי הראשון למבוגרים ו עם ביתא תלסמיה, הזקוקים באופן שגרתי לקבלת י דם.

התרופה ניתנת פעם אחת, כאשר כל מנת תרופה מותאמת ונוצרת מתאי גזע ממח העצמות של המטופל עצמו, אשר מותאמים גנטית לייצור ביתא גלובין פעיל.

לאפליקציה ניתנו אישורים לטיפול במחלות נדירות בילדים, כמו גם הליך בחינה מואץ, break through therapy ומעמד של תרופה יתומה.

האישור התבסס על שני מחקרים שנערכו במרכזים מרובים.

מתוך 41 המטופלים שקיבלו את התרופה 89% איבדו את התלות בעירויי דם, כלומר שמרו על רמות המוגלובין ללא הצורך בעירוי של תאי דם אדומים למשך 12 חודשים.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של התרופה כללו ירידה ברמת הטסיות ובספירות דם אחרות.

 

לידיעה>>

מאמרים נוספים

הפרעות קשב וריכוז זוהו כהפרעה גנטית
אבנורמליות קלה במבנים כרומוזומאליים מתרחשת בתדירות גבוהה הרבה יותר בקרב אנשים הסובלים מהפרעות קשב וריכוז/היפראקטיביות [attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD)], בהשוואה לשאר...
plaits and mavchenot
האם יש לחוסמי בטא תכונות נוגדות כאב?
  טכניקה חדשה, המכונה “ביופסיה נוזלית”, משמשת לזיהוי של סרטן בשלבים מוקדמים מתוארת במאמר, המתפרסם ב- Science Translational Medicine .  הטכניקה- (targeted error...
קורונה 7
דלקת בשריר הלב לאחר קבלת חיסון mRNA לקורונה
סדרת המקרים מעידה על מקרים קלים בלבד. לאחרונה הועלו חששות בנוגע להיארעות של מיוקרדיטיס לאחר קבלת החיסון לקורונה. החוקרים מאוניברסיטת דיוק תיארו שבעה מטופלים שלקו במיוקרדיטיס חריפה בין...
CholesterolLLL
להשתיק את הכולסטרול
חוקרים פיתחו מערכת השתקת גנים שהצליחה, בטיפול חד-פעמי, להפחית את רמות הכולסטרול הרע בדם של עכברים לתקופה ממושכת. הכולסטרול הוא מולקולה שמנונית הנמצאת בכל תאי גופנו, וממלאת תפקידים רבים,...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

תרופה ניסיונית לנשילת עור חריפה

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

חדש על המדף בפארמליין

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר