Ivacaftor תרופה פומית, מביאה לשיפור מהיר וממושך בפעילות הריאות של חולי cystic fibrosis ,CF עם המוטציה G551D-CFTR.
כ- 4%-5% מהחולים ב- CF סובלים מפגם בחלבון CF transmembrane conductance regulator ,CFTR. מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוסס פלסבו שמומן על ידי התעשייה ניסה לבדוק את יעילותה של ivacaftor פומית (CFTR potentiator) בקרב 161 חולי CF מעל לגיל 12, עם לפחות מוטציה אחת ב- G551D-CFTR.
לאחר 24 שבועות של טיפול יומי (150 מ”ג מדי 12 שעות), נצפתה עלייה מובהקת וגדולה יותר ב- forced expiratory volume at 1 second (FEV1) בקרב הקבוצה שטופלה ב- ivacaftor (עלייה ממוצעת של 0.367 ליטר בהשוואה לנמדד טרם המחקר) – 17.2% מקבוצת המחקר מול 0.1% מקבוצת הפלסבו.
השפעות מובהקות של הטיפול נצפו החל מיום 15 ועד השבוע ה- 48. לאחר 48 שבועות, 67% מהמטופלים ב- ivacaftor היו חופשיים מהחרפות במצב המחלה, בהשוואה ל- 41% מהמטופלים בפלסבו (יחס סיכון 0.455). גם הירידה ברמת הכלורידים בזיעה הייתה גדולה יותר בקרב קבוצת המחקר, בהשוואה לקבוצת הפלסבו (–48.7 mmol/L מול –0.8 mmol/L).
המטופלים ב- Ivacaftor נטו לעלות במשקל יותר מהמטופלים בפלסבו (עלייה ממוצעת של 3.1 ק”ג מול 0.4 ק”ג). שיעור תופעות הלוואי היה דומה בקרב שתי הקבוצות.
