אנא סובבו את הטלפון שלכם.
נרקיס משה בת 58 מנהריה, היא הישראלית הראשונה שקיבלה את התרופה החדשה במסגרת טיפול חמלה, כאחת מתוך כ-100 מטופלים בעולם. מדובר בתרופה פורצת דרך בשם TOFERSEN אשר ניתנת בהזרקה לנוזל השדרה לאנשים שאובחנו עם ALS עם פגם גנטי מסוג SOD1. זהו טיפול ייחודי בהנדסה גנטית שמנסה לתקן את השפעת הפגם הגנטי וליצור חלבון SOD1 יותר תפקודי. בימים אלו התרופה עומדת בשלבי דיון מול FDA לקבלת אישור סופי.
מערכת פארמה ליין
