חברת Vertex Pharmaceuticals Incorporated הודיעה כי הוועדה האירופאית אישרה את התרופה
(™ivacaftor (Kalydeco לטיפול בחולי (cystic fibrosis (CF מגיל 6 ומעלה הנשאים של עותק אחד לפחות של המוטציה G551D בגן (CF transmembrane conductance regulator (CFTR.
Ivacaftor הינה התרופה הרשומה הראשונה המטפלת בגורם המחלה – CF נגרמת על ידי פגם או חסר בחלבוני ה- CFTR, והגורם לכך הן מוטציות בגן CFTR. Ivacaftor מסייעת לחלבון ה- CFTR לתפקד באופן נורמאלי יותר.
על פי הערכות שונות כ- 1100 אנשים באירופה סובלים מהמוטציה G551D.
החלטת הוועדה מתבססת על ממצאים חיוביים שעלו משני מחקרי phase III, אשר מצאו כי בהשוואה לפלסבו, התרופה הביאה לשיפור במדדי המחלה ובהם נשימה ועלייה במשקל, כמו גם ירידה בסיכון להרעה במצב הריאות ולהחמרה בסימפטומים של המחלה. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של התרופה כוללות כאבי ראש, זיהומים בדרכי הנשימה העליונות – כולל כאבי גרון וגודש באף, פריחות, שלשולים וכאבי בטן.
Ivacaftor מיועדת לטיפול פומי במינון של 150mg BD. התרופה אינה יעילה לטיפול בחולים הומוזיגוטים למוטציה F508del בגן CFTR והיא לא נבדקה באוכלוסיות נוספות של חולי CF.
העלות השנתית של הטיפול היא כ- £200,000.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
