במחקר משולב קליני, גנטי וביוכימי, הצליחו החוקרים לאתר את הגן הפגום במחלה, ובהמשך גם לפתח תרופה חדשה, שלא רק עוצרת את התדרדרות המחלה, אלא אף גורמת לשיפור דרמטי ומהווה הצלת חיים של ממש. מנגנון המחלה דומה לזה של בעיות שרירים קשות השכיחות אצל נוטלי תרופה נפוצה להורדת כולסטרול (סטטינים), והחוקרים הדגימו שהיא עשויה להיות יעילה גם בטיפול באלפי הסובלים מבעיות אלו.
מערכת פארמה ליין