חוקרים הראו כי ניתן למנוע את יצירתן של ציסטות מסוכנות בקרב החולים במחלת כליות פוליציסטית, ואת על ידי עותק בודד נורמלי של הגן הפגום. כלומר, ייתכן כי יום אחד יוכלו המדענים להתאים טיפול גנטי אישי לצורך טיפול במחלה. החוקרים אף מצאו כי סוג תרופה הקרוי גליקוזיד מסוגל לפגוע בהשפעתו של הגן הפגום במחלת הכליות הפוליציסטית.
המחקר, שנתמך בחלקו על ידי ה-NIH, ופורסם בכתב העת Cell, התבסס על עריכה גנטית ומודל תאי אנושי תלת ממדי, על מנת לבחון את הגנטיקה של המחלה, שהינה הפרעה מורשת ומסכנת חיים, בה גן פגוע גורם להיווצרות של תעליות מיקרוסקופיות בכליות, הנוטות להתנפח כבלוני מים וליצור ציסטות לאורך השנים. הציסטות עשויות לדחוק את הרקמה הבריאה ולפגוע בתפקוד הכליות, ולבסוף לגרום לאי ספיקת כליות.
