הניסויים הקליניים בתרופה המבוססת על טכנולוגיית CAR-T נעצרו בעקבות פגמים שהתגלו בחומר הגנטי של תאי החיסון שטופלו באמצעותה.
טכנולוגיית תאי חיסון מותאמים אישית (CAR-T) היא חלק מהמגמה בעולם הרפואה למעבר לרפואה מותאמת אישית. הטכנולוגיה החדשה נעזרת בעריכה גנטית של התאים הלבנים במערכת החיסון של המטופל, כדי לשפר אותם ולהגדיל את הסיכוי שיזהו מחוללי מחלה כמו תאי סרטן ויתקפו אותם. אולם למרות הפוטנציאל הרב הגלום בטכנולוגיה, מינהל המזון והתרופות בארצות הברית (FDA) החליט לעצור את הניסויים הקליניים בתרופה ניסיונית של חברת אלוג’ין (Allogene) המיועדת לחולים בסוג ספציפי של סרטן (לימפומה). הצעד ננקט לאחר שאצל חלק מהמטופלים התגלה שינוי לא מתוכנן וחריג בחומר הגנטי של התאים הלבנים המהונדסים.
סרטן היא קבוצת מחלות נפוצה מאוד וקטלנית במקרים רבים, המתאפיינת בחלוקה לא מבוקרת של תאים ברקמות בגוף, שהופכים לגידולים ממאירים. כולנו מצוידים במערכת הגנה טבעית נגד תאים סרטניים, שבדרך כלל מונעת התפתחות של מחלה. כשתא צובר שינויים (מוטציות) מזיקים בחומר הגנטי שלו, שעלולים לחולל בו תהליך סרטני, מופעלת בו בדרך כלל מערכת השמדה עצמית.
