חוף מבטחים לריפוי גני

זיהוי “אזורים בטוחים” להחדרת גנים ל-DNA: צעד למימוש ההבטחה הגדולה לריפוי מחלות תורשתיות/

תארו לעצמכם שיכולנו לרפא מחלות תורשתיות בעזרת טיפול חד-פעמי, שהיה פותר את הבעיה מהשורש ולא רק מטפל בתסמינים שלה. זוהי בדיוק המטרה של ריפוי גני (gene therapy), אשר נחשב לאחת ההבטחות הגדולות של עולם המדע והרפואה. “ריפוי גני” פירושו הכנסת שינויים בגנום של אדם חולה, שיתקנו את הבעיה הגנטית שהוא סובל ממנה.

הנגיף שמכניס את הגן

הכיוון המתבקש ביותר, ולכאורה הפשוט ביותר, של ריפוי גני הוא עבור מחלה תורשתית שנובעת מגן פגום, שעבר מוטציה. במקרה כזה אפשר להכניס עותק תקין של הגן הזה למקום אחר בגנום – לא למקום שבו נמצא הגן הפגום – כך שהחלבון שנוצר מההוראות הכתובות בגן התקין יבצע את תפקידו בצורה טובה, וימלא את מקום החלבון של הגן הפגום. כיום עומדים לרשותנו שני טיפולים מסוג זה שזכו לאישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA): לוקסטורנה (Luxturna), שנועד לטיפול במחלת נדירה וזולגנסמה (Zolgensma) שנועד לטיפול במחלת ניוון ה השדרתי (SMA). טיפול גני נוסף שזכה לאישור הוא שיטת CAR T cells, שבה מוציאים מגופו של חולה הסרטן תאי T תקינים, מחדירים להם גן שמאפשר להם לזהות ולתקוף תאי סרטן מסוג מסוים ומחזירים אותם לגוף.

מאת: נדב גולדברג

לכתבה>>

מאמרים נוספים

מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע /חלבון קושר רטינול
 באדיבות ויקירפואה            חלבון קושר רטינול – Retinol binding protein     שמות אחרים   RBP, RBP4   מעבדה   כימיה...
איידס - 2007
   היסטוריה ואפידמיולוגיה לפני 25 שנה בדיוק דיווח רופא צעיר מקליפורניה על חמישה הומוסקסואלים צעירים שלקו בדלקת ריאות, שבדרך כלל נצפית רק בחולים הסובלים מליקוי במערכת החיסון....
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / אסטרדיול
 באדיבות ויקירפואה        אסטרדיול – Estradiol     מעבדה   אנדוקרינולוגיה בדם ובשתן   שמות נוספים   (β-Estradiol, 17β-estradiol,...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / K ויטמין
 באדיבות ויקירפואה            נוגדנים לתאים פריטאליים – Anti-parietal cells antibody    שמות אחרים   APCA; Anti-gastric parietal...

עדכוני רישום

נושאים חמים

אקסטזי - סם האהבה

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

טפסים לבתי מרקחת

טסטומקס TESTOMAX

משרד הבריאות: פרסום מחירון תרופות מרשם באתר של משרד הבריאות

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר