בהשוואה לפלסבו, Mitapivat נמצאה יעילה לטיפול אנמיה המוליטית, ולהעלאת רמות ההמוגלובין. הטיפול היה בטוח ומלווה בפרופיל תופעות לוואי מתקבל על הדעת.
pyruvate kinase deficiency הינה מחלה תורשתית נדירה הקשורה עם אנמיה המוליטית כרונית, עקב חוסר תפקוד של המיטוכונדריה, והיא עשויה לגרום לסיבוכים חמורים, כגון יתר לחץ דם ריאתי וקרישי דם.
Mitapivat הינה תרופה פומית חדשנית, המשפעלת pyruvate kinase בתאי הדם האדומים, והיא מאושרת על ידי ה-FDA לטיפול באנמיה המוליטית במבוגרים עם PKD, בהתבסס על מחקר phase II קודם. מחקר phase III הנוכחי, רב מרכזי בינלאומי, העריך את הבטיחות והיעילות של התרופה בקרב נבדקים שלא קיבלו עירויי דם. נמצא כי 40% מהמטופלים הדגימו עלייה ברמות ההמוגלובין בהשוואה ל-0% מהמטופלים בפלסבו.
