ה- FDA אישר את התרופה Sapropterin לחולי Phenylketonuria

Sapropterin זהו אנאלוג סינטטי של tetrahydrobiopterin) BH4), קופקטור טבעי של האינזים phenylalanine hydroxylase (PAH). Sapropterin זו התרופה הראשונה שאושרה ע”י FDA לטיפול ב-phenylketonuria) PKU).

 

PKU זו מחלה מטבולית תורשתית שלרוב נגרמת בעקבות מוטציה בגן המקודד לאנזים -PAH הדרוש לביוטרנספורמציה של phenylalanine ל-tyrosine.

מחסור באינזים פעיל גורם לעלייה ברמות phenylalanine במחזור הדם, מצב שללא טיפול עלול להביא לידי חסרים נוירולוגיים והתפתחותיים. הטיפול עד כה הסתמך בעיקר על דיאטה חמורה של צריכת חלבונים מוגבלת, על מנת להוריד את רמות phenylalanine המגיעות למחזור הדם.

 

הרציונל לפיתוח התרופה הגיע מתוך מחקרים קליניים אשר הראו כי כמחצית מחולי PKU מגיבים ל-BH4. התרופה שפותחה הינה סטריאואיזומר פעיל ביולוגית של הקופקטור האנדוגני.

Sapropterin נבדק בארבעה מחקרים קליניים שונים ונמצא יעיל ובטוח. הטיפול בתרופה הצליח להוריד את רמות phenylalanine בכ-30% בממוצע בהשוואה לערכים שנמדדו לפני תחילת הניסויים הקליניים.

 

Sapropterin אושר ע”י FDA לטיפול בחולי PKU להורדת רמות phenylalanine בתת אוכלוסייה שנמצאה כמגיבה ל-BH4. התרופה אושרה כתוסף לתזונה דלת phenylalanine.

 

 

 

למאמר >> Burton et al., Nature Reviews Drug Discovery, 7:199-200; March 2008

 

הידיעה הועברה ע”י שמעון לכט ( shimonl@ekmd.huji.ac.il(המחלקה לפרמקולוגיה, ביה”ס ל, פקולטה לרפואה, האוניברסיטה העברית, ירושלים.

 

 

מאמרים נוספים

תגלית באונ' תל אביב: חומרים המצויים ביין ובתה ירוק עשויים לשמש בסיס לתרופות למחלות מטבוליות
תגלית באוניברסיטת תל אביב: חומרים המצויים ביין ובתה ירוק עשויים לשמש בסיס לתרופות למחלות מטבוליות מולדות החוקרים גילו כי חומצה טאנית המשמשת בתעשיית היין ו-EGCG המצוי בתה ירוק מונעים...
SALADD
דיאטה קטוגנית - לטפל באפילפסיה דרך המעי
דיאטה קטוגנית מוכרת כמשטר תזונה המשפר את מצבם של חולי אפילפסיה, עד כה במנגנון לא ידוע. מחקר חדש מגלה כיצד השתלת צואה מילדים שניזונו מתזונה קטוגנית מפחיתה פרכוסים בעכברים. על תזונה קטוגנית,...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / אלדוסטרון
 באדיבות ויקירפואה         אלדוסטון Aldosterone        מעבדה   אנדוקרינולוגיה בדם ובשתן.   תחום    הערכת רמת הורמון...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / נוגדנים לגליאדין לאבחון צליאק - Anti gliadin antibodies
         באדיבות ויקירפואה        נוגדנים לגליאדין לאבחון צליאק – Anti gliadin antibodies      מעבדה   אימונולוגיה...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

תרופה ניסיונית לנשילת עור חריפה

פורסמו קווים מנחים גלובליים חדשים לשיפור בטיחות השימוש ב-Clozapine

חדש על המדף בפארמליין

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר