ה- FDA בארה”ב העניק הליך אישור מזורז (orphan drug) לתרופה (®omacetaxine mepesuccinate (Synribo עבור מבוגרים החולים ב- (chronic myelogenous leukaemia (CML אשר מחלת הסרטן בגופם המשיכה להתקדם על אף שקיבלו טיפול בלפחות שני tyrosine kinase inhibitors.
מסלול האישור המזורז של ה- FDA מאפשר לסוכנות לאשר תרופות המיועדות לטיפול במחלות חמורות על בסיס מידע קליני המראה כי התרופה עשויה להיות בעלת יעילות קלינית לחולים. התוכנית מאפשרת גישה מהירה יותר של החולים לתרופות חדשות ומבטיחות, בעוד החברות המייצרות עורכות מחקרים קליניים נוספים שמטרתם לאשר את היתרונות הקליניים של התרופה ואת בטיחותה.
orphan drug – הוא מסלול מיוחד לאישור תכשירים רפואיים על ידי ה-FDA. המסלול נועד לענות על הצורך לפתח תרופות עבור אוכלוסיות ייחודיות הסובלות ממחלות נדירות. מספר החולים הקטן הנזקק לתרופות הללו גורם לכך שאין לחברות התרופות אינטרס כלכלי לפתח אותן היות שההוצאות הכרוכות בפיתוחן עולות על הרווחים הצפויים משיווקן. על פי חוק התרופות היתומות (orphan drug act) משנת 1983, orphan drug מוגדרת כתרופה המיועדת לשימוש אוכלוסיית חולים של 200,000 איש לכל היותר בארצות הברית.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
