Orkambi של Vertex המיועדת לטיפול ב- cystic fibrosis שוב באור הזרקורים בעקבות פרסומם של שני מחקרים ב- New England Journal of Medicine המאשרים את יעילותה של התרופה.
Orkambi – שילוב של lumacaftor ו- ivacaftor – הינה הטיפול הראשון המתמקד בגורם ל- CF בכ- 45% מהמקרים.
מידע ממחקרי ה- Phase III, TRAFFIC ו- TRANSPORT הראה כי הקומבינציה שיפרה באופן מובהק סטטיסטית את פעילות הריאות (שנמדדה ע”י FEV1) ב- 2.6%-4.0%, והפחיתה את שיעור ההתלקחויות הריאתיות ב- 30%-39% בקרב חולי CF הנושאים שני עותקים של ה- Phe508del CFTR mutation.
כמו כן, נמצא כי לטיפול פרופיל בטיחות מתקבל על הדעת, כאשר מעל ל- 93% מהנבדקים השלימו את הטיפול, ציינו החוקרים.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
