BioMarin מבקשת אישור אירופאי לשיווק תרופה חדשה לטיפול ב- Duchenne
BioMarin Pharmaceuticals מבקשת אישור אירופאי לשיווק תרופה ניסיונית חדשה – drisapersen, המיועדת לטיפול ב- Duchenne muscular dystrophy, הבקשה מעוררת תקווה כי יאושר טיפול ראשון להפרעה הגנטית.
Drisapersen היא antisense oligonucleotide drug ניסיונית המיועדת לטיפול בתת הקבוצה הגדולה ביותר של חולי DMD.
עבור התרופה אף הוגש New Drug Application בארה”ב.
במחקר שנערך בתרופה, drisapersen לא עמדה ביעדים שהוגדרו – שיפור מובהק סטטיסטית במרחק ההליכה במשך 6 דקות בהשוואה לפלסבו, אך ניתוח נוסף מכלל התוכנית הקלינית הראה הבדל של 49 מטרים בין המצויים בטיפול המשכי (52 חולים) ובין המטופלים בפלסבו למשך 48 שבועות ולאחריהם טיפול פעיל (31 חולים).
DMD היא ההפרעה הגנטית הקטלנית הנפוצה ביותר המאובחנת בגיל הילדות, שכיחותה כ-1 מתוך כל 3,500 תינוקות זכרים כאשר כ- 20,000 מקרים חדשים מאובחנים בעולם מדי שנה.
