BioMarin מבקשת אישור אירופאי לשיווק תרופה חדשה לטיפול ב- Duchenne

BioMarin מבקשת אישור אירופאי ל תרופה חדשה לטיפול ב- Duchenne

 

BioMarin Pharmaceuticals מבקשת אישור אירופאי לשיווק תרופה ניסיונית חדשה – drisapersen, המיועדת לטיפול ב- Duchenne muscular dystrophy, הבקשה מעוררת תקווה כי יאושר טיפול ראשון להפרעה הגנטית.

 

Drisapersen היא antisense oligonucleotide drug ניסיונית המיועדת לטיפול בתת הקבוצה הגדולה ביותר של חולי DMD.

 

עבור התרופה אף הוגש New Drug Application בארה”ב.

 

במחקר שנערך בתרופה, drisapersen לא עמדה ביעדים שהוגדרו – שיפור מובהק סטטיסטית במרחק ההליכה במשך 6 דקות בהשוואה לפלסבו, אך ניתוח נוסף מכלל התוכנית הקלינית הראה הבדל של 49 מטרים בין המצויים בטיפול המשכי (52 חולים) ובין המטופלים בפלסבו למשך 48 שבועות ולאחריהם טיפול פעיל (31 חולים).

 

DMD היא ההפרעה הגנטית הקטלנית הנפוצה ביותר המאובחנת בגיל הילדות, שכיחותה כ-1 מתוך כל 3,500 תינוקות זכרים כאשר כ- 20,000 מקרים חדשים מאובחנים בעולם מדי שנה.

 

 

 
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
 

מאמרים נוספים

מעבדה3 לאתררר
הבדלים באוכלוסיית פטריות האף על רקע אלרגיה ואסתמה
מחקר חדש מצא הבדלים מובהקים בהרכב פטריות האף בקרב מטופלים עם אלרגיות ואסתמה. החוקרים בחנו את אוכלוסיית הפטריות בחללי האף בקרב מטופלים עם אלרגיה, אסתמה או שניהם, והשוו אותה עם זו של...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / B2 ויטמין
 באדיבות ויקירפואה          B2 ויטמין – Vitamin B2       מעבדה   כימיה בדם וכימיה בשתן   תחום   ויטמין מסיס מים...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / בדיקת אלבומין
 באדיבות ויקירפואה        בדיקת אלבומין – Albumin testing        מעבדה   כימיה בדם, כימיה בשתן, כימיה בנוזל השדרה וכימיה במי...
סקירת ספרות
  יחסי גומלין בין Ciprofloxacin והורמוני התירואיד – היפותירואידזם בלתי מוסבר אובחן בשני חולים שטופלו ב-Ciprofloxacin מקרה 1- אישה בת 80 הסובלת מסרטן מתקדם בבלוטת התריס, טופלה...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

טסטומקס TESTOMAX

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר