ה- FDA אישר את ה – von Willebrand factor הרקומביננטי הראשון (המשווק כ- Vonvendi) לטיפול באפיזודות של דמם בקרב מבוגרים עם von Willebrand disease.
לחולים במחלה, von Willebrand factor פגום או ברמה לא מספקת, זהו חלבון החיוני לקרישת הדם.
שני מחקרים קליניים שכללו כ- 70 מבוגרים עם von Willebrand disease, מצאו כי Vonvendi בטוח ויעיל לשליטה על אפיזודות של דמם באתרים שונים בגוף.
לא הועלו כל חששות בנוגע לבטיחות הטיפול ותופעת הלוואי הנפוצה ביותר שנצפתה הייתה גרד.
שיעור ההימצאות של von Willebrand disease בארה”ב נע סביב 1%, ול- Vonvendi הוענק מעמד של תרופה יתומה עבור האינדיקציה הנוכחית.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
