חדשות מאכזבות לחולים ב- Duchenne muscular dystrophy, לאחר שהרגולאטורים האמריקאים דחו את בקשת האישור של חברת BioMarin לטיפול הניסיוני במחלה – Kyndrisa.
ה- US Food and Drug Administration סיכם כי הראיות אינן מספיקות על מנת להוכיח את יעילות התרופה.
(Kyndrisa (drisapersen – היא antisense oligonucleotide ניסיונית שפותחה עבור פלח החולים הגדול ביותר ב- Duchenne muscular dystrophy.
Kyndrisa לא הצליחה להדגים שיפור מובהק סטטיסטית בהשוואה לפלסבו במרחק אותו הצליחו החולים לצעוד במשך שש דקות.
אף על פי כן, ניתוח נוסף של מידע מכלל תוכנית המחקר הקליני הדגים הבדל של 49 מטרים בין הנבדקים בקבוצת הטיפול ההמשכי (n=52), והנבדקים שטופלו בפלסבו למשך 48 שבועות ולאחריהם בטיפול הפעיל (n=31), ממצאים המציתים מחדש את התקוות התלויות ב- Kyndrisa.
באירופה – התרופה עדיין מצויה בבדיקה.
