מניית ביובלאסט (סימול ORPN) מנתרת ב-102% במסחר בנאסד”ק, לאחר שהחברה הציגה תוצאות טובות בניסוי הקליני בשלב השני לטיפול במחלת OPMD, מחלת ניוון שרירים גנטית שגורמת להיחלשות שרירים כללית מתקדמת וחמורה, ובעקבותיה החולה סובל מקשיי בליעה חמורים, תזונה לקויה, התייבשות ושאיפת מזון לריאות ורזון קיצוני שעלול לגרום למוות.
הניסוי נועד להעריך את הבטיחות והסבילות של התרופה שניתנת בעירוי, ולמרות שהניסוי לא יועד להעריך את יעילותו של הטיפול – שולבו בו יעדים משניים של הניסוי, שבדקו אם הטיפול משפר או עוצר את ההתדרדרות של מדדי המחלה.
הניסוי כלל 25 חולים ונערך בשני מרכזים רפואיים בישראל ובקנדה. הטיפול באמצעות Trehalose במינון של 90 מיליגרם למיליליטר לא הביא לתופעות שליליות חמורות בחולים שהשתתפו בניסוי. הניסוי הראה ירידה של ממוצעת של 31.8% בזמן שנדרש לחולים להשלים מבחן בליעת מים קרים בהשוואה לזמן שנמדד בנקודת ההתחלה של הניסוי, והזמן לבליעת נקטר ודבש ירד בממוצע ב-43.8% וב-46% ביחס למדדי הבסיס.
