ניסויים, שנערכו בתולעים, דג, זברה, עכברים ואף בני אדם במחקר קליני מוגבל, הסיקו כי התרופה pimozide יכולה להיות יעילה לטיפול בחולי ALS.
מדובר בתרופה ששימשה לטיפול בסכיזופרניה, שמחירה 9 סנטים בלבד לכדור, וכעת נמצא כי היא מאטה את התקדמות מחלת ה-ALS.
יש לציין כי חלק מהמחקרים הראו קשר גנטי בין ALS לסכיזופרניה.
החוקרים מאמינים כי התרופה תשפיע טוב יותר מאשר התרופות הקיימות כיום – Riluzole ו-edaravone.
Pimozide הייתה יעילה למניעת שיתוק בדגים על ידי שימור הצומת בין העצב לשריר, כאשר תוצאה דומה נמצאה גם בעכברים.
בשנת 2015 התרופה נוסתה לראשונה על קבוצה של 25 אנשים חולי ALS.
התרופה הראתה יעילות לאחר 6 שבועות של טיפול בלבד.
אובדן שליטה בשרירי הטנר בכף היד הוא אחד הסימנים הראשונים למחלת ה-ALS. תפקוד השריר הזה נשאר יציב באנשים שנטלו pimozide.
עדיין לא ידוע האם התרופה מרפאת או שרק מייצבת את המחלה.
דרוש מחקר קליני לאישור יעילות ובטיחות התרופה, לפני שניתן יהיה להציעה לחולים. השלב הבא הוא מחקר קליני שלב II על 100 מתנדבים, אשר יתחיל בשבועות הקרובים.
