מחקר phase III מצא כי המטופלים ב- tafamidis הדגימו סיכון מופחת לתמותה ושיעור נמוך יותר של אשפוזים עקב גורמים קרדיווסקולאריים.
Transthyretin amyloid cardiomyopathy, מצב מסכן חיים, מתרחש כאשר החלבון transthyretin המקופל באופן שגוי, מצטבר כמשקעי אמילואיד בלב, אותם משקעים עשויים לגרום לאי ספיקת לב. שכיחות התופעה עשויה לעלות על 10% בקרב חולים עם אי ספיקת לב ופעילות סיסטולית שמורה והטיפולים הקיימים בתופעה נכון להיום, מוגבלים.
Tafamidis מתחבר ל- transthyretin מייצב אותו ומעכב את הצטברותו כאמילואיד. במסגרת המחקר הנוכחי, בחנו החוקרים את יעילותו ובטיחותו שלtafamidis בקרב 441 חולים עם מחלה מולדת ונרכשת שחולקו אקראית לקבלת טיפול ב- tafamidis (80 מ”ג או 20 מ”ג ליום) או פלסבו, למשך 30 חודשים.
בהשוואה לפלסבו, הטיפול ב- tafamidis הפחית את הסיכון לתמותה מכל הסיבות (29.5% מול 42.9%, hazard ratio, 0.70) ואת שיעור האשפוזים הקשורים לגורמים קרדיווסקולאריים (שיעור שנתי, 0.48 מול 0.70, relative risk ratio, 0.68).
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
