מדענים הצליחו בפעם הראשונה לעצור את התקדמותה של Duchenne muscular dystrophy (DMD) ביונקים גדולים, אלו ממצאיו של מחקר חדש המספק תקווה לפיתוחו של טיפול חדשני ומציל חיים.
החוקרים שהשתמשו ב- single-cut gene-editing technique הצליחו לחדש את החלבון dystrophin בשרירים וברקמות הלב בשיעור של עד 92%, החוקרים העריכו כי סף של 15% בלבד נחוץ על מנת לשפר באופן משמעותי את בריאותם של החולים.
המחלה הפוגעת ב- 1 מתוך כ- 5,000 בנים, מובילה לאי ספיקה של השרירים והלב ולמוות מוקדם בגילאי ה- 30 לחיים. החולים נאלצים להיעזר בכיסאות גלגלים ולבסוף במכשירי הנשמה כאשר הדיאפרגמה נחלשת. לא קיים כיום טיפול יעיל למחלה, אף על פי שידוע מזה זמן רב כי היא קשורה לפגם בגן ל- dystrophin.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
