התרופה שמשתקת גנים: פתרון למחלות חשוכות מרפא?

רעידת אדמה בעולם התרופות: רשות התרופות והמזון בארצות הברית (FDA) אישרה לראשונה את השימוש בתרופה ONPATTRO המבוססת על השתקת גנים. הטכנולוגיה מאחורי התרופה קרויה siRNA (ראשי תיבות של small interfering RNA) והבסיס הביולוגי שלה התגלה לפני 20 שנים בדיוק. עד עתה השימוש בה נחשב מסוכן מדי, אולם האישור ניתן לטיפול ב-hATTR mediated neuropathy, מחלה עצבית נדירה וחשוכת מרפא שגורמת נכות ומוות שאין לה טיפול מאושר אחר. במקרי עבר שבהם אושרה לשימוש טכנולוגיה חדשנית זה היה עבור מקרי קיצון של מחלות נדירות ביותר, ועם הזמן הוכחו היעילות והבטיחות של שיטות הטיפול האלה והשימוש בהן התרחב. יש להניח שכך יקרה גם עם ה-siRNA.

 

כדי להבין את הפוטנציאל לריפוי ולנזק של שעושות מניפולציות על גנים, יש להכיר את האופן שבו פועל התא הביולוגי. אבני הבסיס שמהן מורכב התא הם חלבונים, שומנים, מים ועוד. החלבונים אחראים על הפעולות הפנימיות של התא ולכן קיימים בכל תא מאות מיליונים מהם. הם מיוצרים על ידי התא עצמו על פי הוראות שנמצאות בדנ”א שלו.

 

 

לידיעה בעיתון הארץ >>



מאת ניר ויסבורט

 

 

מאמרים נוספים

מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / Gastric inhibitory polypeptide
 באדיבות ויקירפואה      Gastric inhibitory polypeptide    תחום   הערכת מצבי סוכרת, השמנת יתר והערכה תפקודית של פעילות בלוטת הלבלב   טווח ערכים...
INJECTION 23.1
חיסון ה-mRNA לקורונה או הבוסטר, הניתנים במהלך ההיריון מועילים הן לאם והן לתינוק
קבלת חיסון ה-mRNA או הבוסטר לקורונה במהלך ההיריון מועילים הן לאם ההרה והן ליילוד. אלה ממצאיו של מחקר חדש, שנערך במספר מרכזים. המחקר, שהחל ביוני 2021, ניסה לבחון את התגובה החיסונית לאחר...
moderna
מודרנה מבקשת אישור בחירום
חברת מודרנה הודיעה כי תבקש מה-FDA אישור שימוש בחירום עבור חיסון ה-mRNA שלה נגד נגיף הקורונה. ניתוח היעילות הראשוני ממחקר phase III, בהתבסס על 196 מקרי תחלואה בקרב מעל ל-30 אלף משתתפים,...
חיסון פייזר
מידע נוסף בנוגע לבטיחות חיסוני ה-mRNA של פייזר
על מנת להמשיך ולבחון את פרופיל הבטיחות של החיסון לקורונה של פייזר, החוקרים מישראל ניתחו מידע תצפיתי. נבדקה הסבירות לתופעות לוואי בתוך 42 שעות לאחר החיסון בקרב כ-885 אלף מחוסנים, ובהשוואה...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

פורסמו קווים מנחים גלובליים חדשים לשיפור בטיחות השימוש ב-Clozapine

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר