התרופה שמשתקת גנים: פתרון למחלות חשוכות מרפא?

רעידת אדמה בעולם התרופות: רשות התרופות והמזון בארצות הברית (FDA) אישרה לראשונה את השימוש בתרופה ONPATTRO המבוססת על השתקת גנים. הטכנולוגיה מאחורי התרופה קרויה siRNA (ראשי תיבות של small interfering RNA) והבסיס הביולוגי שלה התגלה לפני 20 שנים בדיוק. עד עתה השימוש בה נחשב מסוכן מדי, אולם האישור ניתן לטיפול ב-hATTR mediated neuropathy, מחלה עצבית נדירה וחשוכת מרפא שגורמת נכות ומוות שאין לה טיפול מאושר אחר. במקרי עבר שבהם אושרה לשימוש טכנולוגיה חדשנית זה היה עבור מקרי קיצון של מחלות נדירות ביותר, ועם הזמן הוכחו היעילות והבטיחות של שיטות הטיפול האלה והשימוש בהן התרחב. יש להניח שכך יקרה גם עם ה-siRNA.

 

כדי להבין את הפוטנציאל לריפוי ולנזק של שעושות מניפולציות על גנים, יש להכיר את האופן שבו פועל התא הביולוגי. אבני הבסיס שמהן מורכב התא הם חלבונים, שומנים, מים ועוד. החלבונים אחראים על הפעולות הפנימיות של התא ולכן קיימים בכל תא מאות מיליונים מהם. הם מיוצרים על ידי התא עצמו על פי הוראות שנמצאות בדנ”א שלו.

 

 

לידיעה בעיתון הארץ >>



מאת ניר ויסבורט

 

 

מאמרים נוספים

חלבון
איך נוצרו החלבונים הראשונים?
חוקרים מגרמניה גילו מנגנון כימי שככל הנראה איפשר ייצור של חלבונים על גבי מולקולות RNA עוד לפני שנוצרו החיים על פני כדור הארץ. החומר הגנטי של כל היצורים החיים כיום, חוץ מכמה משפחות של...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / קרניטין - Carnitine
 באדיבות ויקירפואה       קרניטין – Carnitine   מעבדה   כימיה בדם   תחום חילוף החומרים של שומנים והפיכתם לאנרגיה  יחידות מדידה מיקרומול’...
mutation
תוצאות מבטיחות לחיסון נשאף לקורונה
חוקרים פיתחו חיסון נשאף לקורונה היציב בטמפרטורת החדר למשך עד 3 חודשים, מתמקד בריאות באופן ספציפי ויעיל, ומאפשר שימוש עצמי באמצעות משאף. החוקרים אף מצאו כי מנגנון השינוע של החיסון –...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / אדיפונקטין
 באדיבות ויקירפואה           אדיפונקטין – Adiponectin      מעבדה   אנדוקרינולוגיה בדם    תחום    הערכת...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

פורסמו קווים מנחים גלובליים חדשים לשיפור בטיחות השימוש ב-Clozapine

משרד הבריאות: מדיניות ניהול הקבצים בפורטל הכספות של משרד הבריאות

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר