רעידת אדמה בעולם התרופות: רשות התרופות והמזון בארצות הברית (FDA) אישרה לראשונה את השימוש בתרופה ONPATTRO המבוססת על השתקת גנים. הטכנולוגיה מאחורי התרופה קרויה siRNA (ראשי תיבות של small interfering RNA) והבסיס הביולוגי שלה התגלה לפני 20 שנים בדיוק. עד עתה השימוש בה נחשב מסוכן מדי, אולם האישור ניתן לטיפול ב-hATTR mediated neuropathy, מחלה עצבית נדירה וחשוכת מרפא שגורמת נכות ומוות שאין לה טיפול מאושר אחר. במקרי עבר שבהם אושרה לשימוש טכנולוגיה חדשנית זה היה עבור מקרי קיצון של מחלות נדירות ביותר, ועם הזמן הוכחו היעילות והבטיחות של שיטות הטיפול האלה והשימוש בהן התרחב. יש להניח שכך יקרה גם עם ה-siRNA.
כדי להבין את הפוטנציאל לריפוי ולנזק של טכנולוגיות שעושות מניפולציות על גנים, יש להכיר את האופן שבו פועל התא הביולוגי. אבני הבסיס שמהן מורכב התא הם חלבונים, שומנים, מים ועוד. החלבונים אחראים על הפעולות הפנימיות של התא ולכן קיימים בכל תא מאות מיליונים מהם. הם מיוצרים על ידי התא עצמו על פי הוראות שנמצאות בדנ”א שלו.
מאת ניר ויסבורט
