רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) העניקה ל-PLX-R18, שמפתחת פלוריסטם (480 +1.82%) , מעמד של תרופת יתום. המוצר נועד לטיפול בכשל או שיקום חלקי בעקבות השתלת מח עצם בחולי סרטני דם, שבמסגרתה מושתלים תאים המטופייטים המייצרים את תאי מערכת הדם.
מעמד של תרופת יתום ניתן על ידי ה-FDA כדי לתמרץ חברות לפתח תרופות וטיפולים רפואיים למחלות שמספר החולים בהם בארה”ב נמוך מ-200 אלף בשנה. מעמד זה מגן על התרופה מתחרות במשך שבע שנים, ומבטיח לה מסלול פיתוח קליני מהיר.
המוצר של פלוריסטם מבוססת על הזרקה של תאי גזע מהשלייה. תאים אלה מוזרקים לחולה בשתי מנות בהפרש של ארבעה חודשים, ללא התאמה גנטית, ובלי לדכא את המערכת החיסונית – כדי למנוע דחייה של התאים המוזרקים.
מאת יורם גביזון
