Zolgensma – טיפול גנטי המיועד לילדים עם spinal muscular atrophy והתרופה היקרה ביותר בעולם – 2.1$ מיליון לטיפול בודד – אושרה לשיווק בעוד שחברת Novartis השתהתה במשך חודשים בפרסום מידע המעיד כי חברת הבת AveXis תמרנה מידע הנוגע לטיפול. פרסום המידע הושהה עד כחודש לאחר האישור שניתן על ידי ה- FDA.
ה- FDA פרסם הצהרה בנושא “הסוכנות משוכנעת כי Zolgensma צריכה להישאר בשוק,” והוסיף כי “כלל הראיות עדיין מעידות בבירור על יחס תועלת/סיכון חיובי.” הסוכנות ציינה גם כי “AveXis הפכה מודעת לתמרון המידע טרם אישורו של ה- FDA, אך עדיין לא יידעה את הסוכנות עד לאחר אישור המוצר.”
