עריכה גנטית חד פעמית מפחיתה בחדות את רמות הכולסטרול מסוג LDL, אלו ממצאיו של מחקר phase I, המספקים ראיות מוקדמות לפוטנציאל של גישות גנטיות להפחתת רמות הכולסטרול, אף על פי שהבטיחות והיתרונות הקליניים בטווח הארוך עדיין לא נבדקו במלואם.
במסגרת המחקר ניתנה אינפוזיה תוך ורידית בודדת של טיפול חדשני לעריכת בסיסים ל-35 מבוגרים, שאובחנו עם היפר כולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית.
ממצאי הביניים של המחקר מעידים כי הטיפול הביא להפחתה משמעותית ועקבית, תלוית מינון, ברמות הכולסטרול מסוג LDL, וברמות ה-PCSK9 בסירקולציה.
אובדן פעילות בגן PCSK9 קשור עם רמות נמוכות של החלבון בדם, ועם ירידה ברמות הכולסטרול LDL.
