vamorolone יעילה ובטוחה לטיפול בבנים עם Duchenne muscular dystrophy. אלו ממצאיו של מחקר חדש שפורסם בכתב העת JAMA.
החוקרים מבריטניה בחנו האם התרופה יעילה ובטוחה לטיפול ב-DMD במסגרת מחקר אקראי רב מרכזי כפול סמיות, שכלל בנים בגילאים 4-7 שנים. המחקר כלל 4 קבוצות טיפול: פלסבו, פרדניזון, וומורולון במינון נמוך וומורולון במינון גבוה.
החוקרים מצאו כי מטרת המחקר העיקרית – שינויים מתחילת המחקר ועד השבוע ה-24 ב-stand velocity עבור מינון של 6 מ”ג לק”ג ליום של התרופה – הושגה. כמו כן, הושגו מספר מטרות משניות: time to stand velocity, מבחן הליכה במשך 6 דקות, ומהירות הריצה/ הליכה.
עלייה בהיארעות של אי ספיקת אדרנל נצפתה בקרב 3 קבוצות הטיפול.
