Pfizer החלה במחקר Phase II בתרכובת הניסיונית PF-06252616 לטיפול ב- Duchenne muscular dystrophy DMD.
המחקר יבחן את הבטיחות, הסבילות והיעילות של התרופה בילדים בגילאים 6-10 שנים עם DMD (מכל גנוטיפ), והאם התרופה מסוגלת להגדיל את מסת השריר ויכולת פעילותו.
DMD היא תסמונת גנטית המאופיינת בדגנרציה מתקדמת של השריר ובחולשה. המחלה משפיעה על אחד מתוך כל 3,500 בנים שנולדים ברחבי העולם, אך עדיין לא קיימות כיום כל אפשרויות לטיפול בה.
התרופה הניסיונית היא נוגדן חד שבטי נגד myostatin. התקווה היא כי חסימת ה- myostatin- חלבון טבעי המסייע לשלוט בגדילת השריר – תאפשר לטפל במחלות שריר כגון DMD, ציינה החברה.
ל- PF-06252616 ניתן Orphan Drug designation בשנת 2012 ו- Fast Track Designation בנובמבר 2012 בארה”ב. ה- European Medicines Agency העניקה לתרופה Orphan Medical Product designation בפברואר 2013.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
