ה- FDA דוחה את בקשתה של BioMarin לאישור תרופה לטיפול ב- Duchenne

 

חדשות מאכזבות לחולים ב- Duchenne muscular dystrophy, לאחר שהרגולאטורים האמריקאים דחו את בקשת האישור של חברת BioMarin לטיפול הניסיוני במחלה – Kyndrisa.

 

ה- US Food and Drug Administration סיכם כי הראיות אינן מספיקות על מנת להוכיח את יעילות התרופה.

 

(Kyndrisa (drisapersen – היא antisense oligonucleotide ניסיונית שפותחה עבור פלח החולים הגדול ביותר ב- Duchenne muscular dystrophy.

 

Kyndrisa לא הצליחה להדגים שיפור מובהק סטטיסטית בהשוואה לפלסבו במרחק אותו הצליחו החולים לצעוד במשך שש דקות.

 

אף על פי כן, ניתוח נוסף של מידע מכלל תוכנית המחקר הקליני הדגים הבדל של 49 מטרים בין הנבדקים בקבוצת הטיפול ההמשכי (n=52), והנבדקים שטופלו בפלסבו למשך 48 שבועות ולאחריהם בטיפול הפעיל (n=31), ממצאים המציתים מחדש את התקוות התלויות ב- Kyndrisa.

 

באירופה – התרופה עדיין מצויה בבדיקה.

 
 
 
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
 
 

מאמרים נוספים

סטרואידים יעילים יותר מ- Etanercept לטיפול בכאבים ממפרק הירך
  ה- tumor necrosis factor inhibitor, etanercept יעיל פחות מזריקה אפידוראלית של סטרואידים עבור הטיפול בכאבים במפרק הירך, כך עולה ממחקר קטן שפורסם ב- Annals of Internal Medicine....
מדידת לחץ תוך עיני אחרי השתלת קרנית- עדין לא ברור דיוק מדידה דרך העפעף
במחקר זה בוצעה השואה של מדידת לחץ תוך עיני אחרי השתלת קרנית במספר שיטות: טונומטריית גולדמן, מכשיר טונופן, והשיטה החדשה של טונומטרייה דרך העפעף. במחקר השתתפו 43 חולים שעברו השתלת קרנית...
jasn
אנטיביוטיקה פומית מגבירה את הסיכון לאבנים בכליות
השימוש בחמישה סוגים של אנטיביוטיקה מגביר את הסיכון ל- nephrolithiasis, אלו ממצאיו של מחקר מקרה-ביקורת שפורסם ב- Journal of the American Society of Nephrology.   במסגרת המחקר הבריטי...
ניתוח רטרוספקטיבי מאשר כי lenalidomide מגבירה את הסיכון לסרטן שניוני
ה- Lancet Oncology פרסם מאמר הדן במחקר שהוצג בוועידה השנתית של ה- American Society of Hematology ASH ודיווח כי שימוש ב- lenalidomide ו- thalidomide מגביר את הסיכון לממאירות שניונית....

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

פורסמו קווים מנחים גלובליים חדשים לשיפור בטיחות השימוש ב-Clozapine

חדש על המדף בפארמליין

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר