ה- FDA דוחה את בקשתה של BioMarin לאישור תרופה לטיפול ב- Duchenne

 

חדשות מאכזבות לחולים ב- Duchenne muscular dystrophy, לאחר שהרגולאטורים האמריקאים דחו את בקשת האישור של חברת BioMarin לטיפול הניסיוני במחלה – Kyndrisa.

 

ה- US Food and Drug Administration סיכם כי הראיות אינן מספיקות על מנת להוכיח את יעילות התרופה.

 

(Kyndrisa (drisapersen – היא antisense oligonucleotide ניסיונית שפותחה עבור פלח החולים הגדול ביותר ב- Duchenne muscular dystrophy.

 

Kyndrisa לא הצליחה להדגים שיפור מובהק סטטיסטית בהשוואה לפלסבו במרחק אותו הצליחו החולים לצעוד במשך שש דקות.

 

אף על פי כן, ניתוח נוסף של מידע מכלל תוכנית המחקר הקליני הדגים הבדל של 49 מטרים בין הנבדקים בקבוצת הטיפול ההמשכי (n=52), והנבדקים שטופלו בפלסבו למשך 48 שבועות ולאחריהם בטיפול הפעיל (n=31), ממצאים המציתים מחדש את התקוות התלויות ב- Kyndrisa.

 

באירופה – התרופה עדיין מצויה בבדיקה.

 
 
 
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
 
 

מאמרים נוספים

EAT
אובדן חוש הטעם הבסיסי לאחר תחלואה בקורונה נפוץ יותר משחשבנו
במחקר נכללו 105 נבדקים שטופלו במרפאת אף אוזן גרון ודיווחו על שיבושים ביכולת לטעום מתוק, חמוץ, מלוח או מר, יותר משלושה חודשים לאחר שחלו בקורונה. המטופלים עברו מספר בדיקות לבחינת חוש...
טיפול תרופתי מוקדם יעיל יותר מטיפול תומך עבור דיכאון שלאחר הלידה
  מחקר מקרה ביקורת מצא כי טיפול תרופתי נגד דיכאון, יעיל יותר מטיפול תומך עבור נשים הסובלות מדיכאון שלאחר הלידה.מטרת המחקר היתה להשוות את היעילות של טיפול תרופתי נגד דיכאון, עם...
astma and pregnent
עלייה גדולה מדי או קטנה מדי במשקל במהלך ההיריון עשויה להשפיע לרעה על האם והעובר
  נשים העולות יותר מדי או פחות מדי במשקלן במהלך ההיריון עומדות בפני סיכון מוגבר לסבול מתופעות לא רצויות, כך מצאה meta-analysis המתפרסמת ב- JAMA.   ה- Institute of Medicine...
ניתוח בריאטרי משפר את פרופיל הסיכון הקרדיווסקולארי
השמנה חולנית מגבירה את הסיכון לתחלואה קרדיווסקולארית ולתמותה מסיבות קרדיווסקולאריות. הוכח בעבר כי ניתוח בריאטרי (Bariatric surgery) מפחית את גורמי הסיכון הקרדיווסקולאריים במידה כלשהיא....

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

טסטומקס TESTOMAX

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר