ביובלאסט מזנקת ב-100% בעקבות תוצאות חיוביות בטיפול במחלת נוון שרירים

 
 

מניית ביובלאסט (סימול ORPN) מנתרת ב-102% במסחר בנאסד”ק, לאחר שהחברה הציגה תוצאות טובות בניסוי הקליני בשלב השני לטיפול במחלת OPMD, מחלת ניוון גנטית שגורמת להיחלשות שרירים כללית מתקדמת וחמורה, ובעקבותיה החולה סובל מקשיי בליעה חמורים, תזונה לקויה, התייבשות ושאיפת מזון ל ורזון קיצוני שעלול לגרום למוות.

 

הניסוי נועד להעריך את הבטיחות והסבילות של התרופה שניתנת ב, ולמרות שהניסוי לא יועד להעריך את יעילותו של הטיפול – שולבו בו יעדים משניים של הניסוי, שבדקו אם הטיפול משפר או עוצר את ההתדרדרות של מדדי המחלה.

 

הניסוי כלל 25 חולים ונערך בשני מרכזים רפואיים בישראל ובקנדה. הטיפול באמצעות Trehalose במינון של 90 מיליגרם למיליליטר לא הביא לתופעות שליליות חמורות בחולים שהשתתפו בניסוי. הניסוי הראה ירידה של ממוצעת של 31.8% בזמן שנדרש לחולים להשלים מבחן בליעת מים קרים בהשוואה לזמן שנמדד בנקודת ההתחלה של הניסוי, והזמן לבליעת נקטר ודבש ירד בממוצע ב-43.8% וב-46% ביחס למדדי הבסיס.

 

 

לכתבה ב- TheMarker >>

 
מאת יורם גביזון

מאמרים נוספים

נרקיס חולת ALS
תרופה חדשה ופורצת דרך לטיפול במחלת ה ALS
  נרקיס משה בת 58 מנהריה, היא הישראלית הראשונה שקיבלה את התרופה החדשה במסגרת טיפול חמלה, כאחת מתוך כ-100 מטופלים בעולם. מדובר בתרופה פורצת דרך בשם TOFERSEN אשר ניתנת בהזרקה לנוזל...
תרכובת אנטיסנס חדשנית לטיפול במחלות מערכת העצבים המרכזית
טכנולוגיית ה-antisense היא גישה חדשנית לתהליך הפיתוח המסורתי של תרופות. טכנולוגיה זו מבוססת על סינתזת רצף קצר וייחודי של חומצות גרעין באורינטצית antisense הנקשר ל-mRNA המקודד לחלבון...
תגלית פורצת דרך באוני ת"א סוללת את הדרך לפיתוח טיפול במחלה הניוונית ALS
החוקרים גילו כי תאי העצב המוטוריים של חולי ALS נהרסים בשל רעלנים המופרשים מהשריר, ואף מצאו גישה חדשנית המהווה בסיס לתרופה עתידית אפשרית: מולקולה מסוג מיקרו-RNA משתיקה את הגנים הגורמים...
כסא גלגלים
צעד חיוני לצליחת עמק המוות
מולקולות RNA קטנות עשויות לשמש כסמן ביולוגי במחלת ניוון השרירים ALS, ולסייע בחיזוי התקדמות המחלה וחומרתה. טרשת אמיוטרופית צידית (ALS), המוכרת גם כ”מחלת לו גריג”, היא מחלה...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

טסטומקס TESTOMAX

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר