שיטה חדשנית להובלת התרופות למוח עשויה להוביל לפיתוח טיפולים יעילים יותר למחלת האלצהיימר, כך עולה מדיווח חדש.
החוקרים מאוניברסיטת אוקספורד השתמשו ב- exosomes מובילים תאיים קטנים, על מנת להוביל את התרופה למוחם של עכברים. מצופה כי התגלית, שפורסמה ב- Nature Biotechnology תוביל לפיתוחם של טיפולים יעילים יותר שיהיו מסוגלים לחצות את ה- blood-brain barrier.
מה מצאו החוקרים?
טיפול גנטי חדש הכולל short interfering RNAs ,siRNAs המשנים את ביטוי הגנים הקשורים בפתולוגיות ספציפיות. לאחרונה חל עיכוב בפיתוחם של טיפולים חדשים עקב הקשיים להתמקד ברקמות או בסוגי תא ספציפיים ולהימנע מהשפעות לא רצויות על איברים אחרים כגון הכבד.
היכולת לחמוק מהתגובה החיסונית הטבעית על מנת להוביל את חומרי התרופה מהווה מחסום נוסף לפיתוחם של טיפולים מתקדמים.
מחברי המחקר ניסו להתגבר על הקשיים הללו באמצעות השימוש ב- exosomes מובילים תאיים טבעיים של חלבונים ומולקולות RNA.
החוקרים גידלו תאים של מערכת החיסון ממח עצם של עכברים על מנת להפיק מאגר של exosomes שאינם מביאים לתגובה חיסונית. האקסוזומים הופעלו (primed) באמצעות הפפטידיםrabies viral glycoproteins (RVG) המאפשרים לאקסוזומים להיות מובלים לרקמת המוח.
החוקרים העמיסו את האקסוזומים עם siRNAs שתוכנן לבצע ‘knock out’ או להפחית את ביטוי הגן BACE1, מטרה טיפולית במחלת האלצהיימר.
החוקרים מצאו כי כאשר הוזרקו אותם אקסוזומים לעכברים, ה- siRNA אכן הגיע לרקמת המוח. החוקרים חזו בירידה של 60% בביטוי הגן BACE1 ובהפחתה של 62% ביצירת החלבון BACE1.
החוקרים ציינו כי הטיפול לא גרם ל- knock-down לא ספציפי בכבד או באיברים אחרים, דבר המהווה שיפור משמעותי לאסטרטגיות ה- siRNA הקיימות כיום.
Susanne Sorensen, ראש מחלקת המחקר ב- Alzheimer’s Society הגדירה את הממצאים האחרונים כ: “מרגשים”.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
