אנא סובבו את הטלפון שלכם.
vamorolone יעילה ובטוחה לטיפול בבנים עם Duchenne muscular dystrophy. אלו ממצאיו של מחקר חדש שפורסם בכתב העת JAMA.
החוקרים מבריטניה בחנו האם התרופה יעילה ובטוחה לטיפול ב-DMD במסגרת מחקר אקראי רב מרכזי כפול סמיות, שכלל בנים בגילאים 4-7 שנים. המחקר כלל 4 קבוצות טיפול: פלסבו, פרדניזון, וומורולון במינון נמוך וומורולון במינון גבוה.
החוקרים מצאו כי מטרת המחקר העיקרית – שינויים מתחילת המחקר ועד השבוע ה-24 ב-stand velocity עבור מינון של 6 מ"ג לק"ג ליום של התרופה – הושגה. כמו כן, הושגו מספר מטרות משניות: time to stand velocity, מבחן הליכה במשך 6 דקות, ומהירות הריצה/ הליכה.
עלייה בהיארעות של אי ספיקת אדרנל נצפתה בקרב 3 קבוצות הטיפול.
