פאנל מייעץ ל- FDA המליץ על אישור התרופה Kynamro של Sanofi ו- Isis Pharmaceuticals. Kynamro מיועדת לטיפול בצורה גנטית נדירה של כולסטרול גבוה.
הוועדה המייעצת לתרופות אנדוקרינולוגיות ומטבוליות של ה- FDA הצביעה 9 מול 6, כי המידע שסופק על ידי חברת Sanofi תומך בבטיחות ויעילות התרופה Kynamromipomersen sodium לטיפול ב- homozygous familial hypercholesterolaemia HoFH. ההמלצה התקבלה לאחר בדיקת תוצאותיו של מחקר Phase III שנערך בחולי HoFH, שלושה מחקרים אחרים שנערכו באוכלוסיות אחרות הסובלות מ- hypercholesterolaemia ומחקר ארוך המצוי בעיצומו.
הפאנל הביע את חששותיו מפני תופעות הלוואי האפשריות של התרופה, כולל בעיות כבד והגברת הסיכון לסרטן, אך ציין כי חברי הוועדה לקחו בחשבון את היעדר הטיפולים הקיימים ל- HoFH.
מוקדם יותר השבוע, הפאנל אף המליץ על אישור התרופה lomitapide של חברת Aegerion Pharmaceuticals, לטיפול ב- HoFH.
