אנא סובבו את הטלפון שלכם.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי מאשר את התרופה Elevidys, הטיפול הגנטי הראשון לילדים עם מחלת דושן.
טרם הטיפול שקל ה-FDA את הסיכונים העשויים להיות בטיפול, את אופייה של המחלה, שהינו מסכן חיים וגורם למוגבלות משמעותית, את הצורך הרפואי הדחוף בטיפולים חדשים ואת היתרונות הקליניים של הטיפול, כולל שיפור בתפקוד המוטורי.
יש לציין כי כתנאי לאישור התרופה, דורש ה-FDA את השלמתם של מחקרים, שיאשרו את היתרונות הקליניים של הטיפול.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של הטיפול כללו הקאות, בחילות, פגיעה חריפה בתפקודי הכבד, חום וירידה בספירת הטסיות בדם, כמו גם דלקות שרירים ודלקות בשריר הלב.
הליך אישור מואץ של התרופה הוענק לחברת Sarepta Therapeutics.
