ה-FDA מאשר את הטיפול הגנטי הראשון למחלת דושן

מנהל המזון והתרופות האמריקאי מאשר את התרופה Elevidys, הטיפול הגנטי הראשון ל עם מחלת דושן.

טרם הטיפול שקל ה-FDA את הסיכונים העשויים להיות בטיפול, את אופייה של המחלה, שהינו מסכן חיים וגורם למוגבלות משמעותית, את הצורך הרפואי הדחוף בטיפולים חדשים ואת היתרונות הקליניים של הטיפול, כולל שיפור בתפקוד המוטורי.

יש לציין כי כתנאי לאישור התרופה, דורש ה-FDA את השלמתם של מחקרים, שיאשרו את היתרונות הקליניים של הטיפול.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של הטיפול כללו הקאות, בחילות, פגיעה חריפה בתפקודי הכבד, חום וירידה בספירת הטסיות בדם, כמו גם דלקות ודלקות בשריר הלב.

הליך אישור מואץ של התרופה הוענק לחברת Sarepta Therapeutics.

 

לידיעה>>

מאמרים נוספים

fda
ה- FDA מאשר בלון זמני לא פולשני לטיפול בהשמנה
    ה- FDA אישר בלון שיסייע לאנשים הסובלים מהשמנת יתר לרדת במשקל על ידי כך שימלא חלק מהקיבה ויעורר תחושת שובע ומלאות. ה- ReShape Integrated Dual Balloon System מיועדת למבוגרים...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / חומצה פולית
 באדיבות ויקירפואה        חומצה פולית – Folic acid     מעבדה   כימיה בדם    תחום   מדידת רמת ויטמין B9 (חומצה פולית), שחשיבותו...
ליקויים בשלפוחית השתן
ליקויים בשלפוחית השתן עלולים להופיע בכל גיל, אבל שכיחותם עולה ככל שמתבגרים. הסבירות לפגיעה אצל נשים כפולה מהפגיעה אצל גברים. אחת מכל שלוש נשים מעל גיל 60 סובלת מדחיפות, תכיפות או אי-שליטה...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / פפטיד מעי וזואקטיבי - Vasoactive intestinal peptide
         באדיבות ויקירפואה        פפטיד מעי וזואקטיבי – Vasoactive intestinal peptide      מעבדה   כימיה...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: מדיניות ניהול הקבצים בפורטל הכספות של משרד הבריאות

תרופה ניסיונית לנשילת עור חריפה

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר