ה-FDA מאשר את הטיפול הגנטי הראשון למחלת דושן

מנהל המזון והתרופות האמריקאי מאשר את התרופה Elevidys, הטיפול הגנטי הראשון ל עם מחלת דושן.

טרם הטיפול שקל ה-FDA את הסיכונים העשויים להיות בטיפול, את אופייה של המחלה, שהינו מסכן חיים וגורם למוגבלות משמעותית, את הצורך הרפואי הדחוף בטיפולים חדשים ואת היתרונות הקליניים של הטיפול, כולל שיפור בתפקוד המוטורי.

יש לציין כי כתנאי לאישור התרופה, דורש ה-FDA את השלמתם של מחקרים, שיאשרו את היתרונות הקליניים של הטיפול.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של הטיפול כללו הקאות, בחילות, פגיעה חריפה בתפקודי הכבד, חום וירידה בספירת הטסיות בדם, כמו גם דלקות ודלקות בשריר הלב.

הליך אישור מואץ של התרופה הוענק לחברת Sarepta Therapeutics.

 

לידיעה>>

מאמרים נוספים

ה- FDA מזהיר על תרופות נגד הרטבת לילה בעקבות מקרי מוות
ה- FDA מזהיר כי חולים מסוימים הנוטלים Desmopressin  (אנטי דיורטי) ובכללם ילדים הנוטלים את התרופה כנגד הרטבת לילה, עשויים להימצא בסיכון להתקפים ולמוות. ה- FDA מסר כי 61 דיווחים...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / Secretin
 באדיבות ויקירפואה      Secretin    מעבדה   אנדוקרינולוגיה בדם   תחום   הערכת תפקוד בלוטת הלבלב, ומפגעי מעי     טווח ערכים תקין...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / טסטוסטרון
 באדיבות ויקירפואה        טסטוסטרון  – Testosterone     מעבדה   אנדוקרינולוגיה בדם    תחום   בדיקת רמת הורמון המין...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / טרי-יודו-טירונין - Triiodothyronine
   באדיבות ויקירפואה        מדריך בדיקות מעבדה – מאת פרופ’ בן-עמי סלע /  טרי-יודו-טירונין – Triiodothyronine     ...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: מדיניות ניהול הקבצים בפורטל הכספות של משרד הבריאות

תרופה ניסיונית לנשילת עור חריפה

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר