חוקרים פיתחו טיפול גני שריפא ילדים החולים באחד מסוגי מחלת SCID, המוכרת יותר כמחלת ילדי הבועה.
"ילדי בועה" הוא הכינוי שניתן לילדים הסובלים ממחלה תורשתית נדירה שפוגעת בצורה חמורה במערכת החיסון שלהם. שכיחות המחלה, ששמה "כשל חיסוני משולב חמור", או SCID בקיצור, עומדת על אחת מ-65 אלף לידות בארצות הברית. היא יכולה לנבוע מפגם באחד או יותר מעשרים גֵנים שונים, שבעקבותיו משתבש ייצורם של תאים במערכת החיסון. לכן הילדים נאלצים לחיות בתנאים סטריליים שיגנו עליהם מחשיפה למחוללי מחלות כמו חיידקים, נגיפים ופטריות.
לפני כמה שנים דיווחו מדענים על ניסוי מוצלח בריפוי גֵּני של ילדים החולים בגרסה של המחלה שנקראת SCID-X ונובעת מפגם בגֵן IL2R. מחקר חדש מראה הצלחה גם בריפוי הגֵּני של ART-SCID, שבה הפגם הפוגע במערכת החיסון נובע מהגֵן שאחראי לייצור החלבון ארטמיס, החשוב לתיקון שברים ב-DNA.
מאת: דר' גל חיימוביץ'
