טיפול גנטי ניסיוני למחלה נוירודגנרטיבית נדירה, המופיעה בגיל הילדות המוקדם ומכונה giant axonal neuropathy (GAN), נסבל היטב, ומדגים סימנים ליתרון טיפולי במחקר קליני, שנערך על ידי ה-NIH. כיום לא קיים טיפול במצב, והמחלה לרוב קטלנית לפני גיל 30 שנה.
14 ילדים עם GAN בגילאים 6-14 טופלו על ידי העברה גנטית, והשתתפו במעקב, שארך 6 שנים ובחן את בטיחות הטיפול. תוצאות המחקר הקליני פורסמו לאחרונה בכתב העת New England Journal of Medicine.
הטיפול הגנטי מבוסס על נגיף מהונדס, המטמיע עותקים פעילים של הגן הפגוע בתאי העצב. זוהי הפעם הראשונה, בה טיפול גנטי מועבר ישירות לנוזל חוט השדרה, ובכך מאפשר לו להתמקד בנוירונים המוטוריים והסנסוריים, המושפעים על ידי המצב.
