טיפול גנטי ניסיוני יעיל לטיפול במחלה נוירודגנרטיבית נדירה של גיל הילדות

טיפול גנטי ניסיוני למחלה נוירודגנרטיבית נדירה, המופיעה בגיל הילדות המוקדם ומכונה giant axonal neuropathy (GAN), נסבל היטב, ומדגים סימנים ליתרון טיפולי במחקר קליני, שנערך על ידי ה-NIH. כיום לא קיים טיפול במצב, והמחלה לרוב קטלנית לפני גיל 30 שנה.

14 עם GAN בגילאים 6-14 טופלו על ידי העברה גנטית, והשתתפו במעקב, שארך 6 שנים ובחן את בטיחות הטיפול. תוצאות המחקר הקליני פורסמו לאחרונה בכתב העת New England Journal of Medicine.

הטיפול הגנטי מבוסס על נגיף מהונדס, המטמיע עותקים פעילים של הגן הפגוע בתאי העצב. זוהי הפעם הראשונה, בה טיפול גנטי מועבר ישירות לנוזל חוט השדרה, ובכך מאפשר לו להתמקד בנוירונים המוטוריים והסנסוריים, המושפעים על ידי המצב.

 

לידיעה>>

מאמרים נוספים

מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / עופרת
 באדיבות ויקירפואה        עופרת – Lead      מעבדה    טוקסיקולוגיה בדם, בשתן ובשיער.    תחום   ברור הרעלה...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / K ויטמין
 באדיבות ויקירפואה            נוגדנים לתאים פריטאליים – Anti-parietal cells antibody    שמות אחרים   APCA; Anti-gastric parietal...
מעודכן
רמב"ם - ניתוח שמשנה חיים לבן 14 שנולד עם אכונדרופלזיה
תכירו את יצחק. ילד מקסים הוא בן 14 שנולד עם אכונדרופלזיה – מחלה גנטית שגורמת לקומה נמוכה, גפיים קצרים ועצמות ראש גדולות. בישראל ישנם לפחות עוד 40 מטופלים שסובלים מהמחלה. האתגרים עבור...
weizmann
הגן המרענן
שנת הלילה חשובה לבריאותנו הנפשית והפיזית ומשפיעה מאוד על מצב רוחנו ועל איכות החיים שלנו. מעבר לעצם המנוחה של הגוף, המוח מחזק במהלך השינה קשרים וכך מבסס אצלנו...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

פורסמו קווים מנחים גלובליים חדשים לשיפור בטיחות השימוש ב-Clozapine

משרד הבריאות: מדיניות ניהול הקבצים בפורטל הכספות של משרד הבריאות

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר