תרופה לטיפול בסיסטיק פיברוזיס, המתמקדת בפגם הבסיסי הגורם למצב, הוכחה כבטוחה ויעילה בקרב יילודים מגיל 4 שבועות ומעלה, כך מצא מחקר חדש שנערך באירלנד.
התרופה Ivacaftor (Klaydeko) הינה התרופה הראשונה שפותחה לטיפול בפגם הבסיסי הגורם לסיסטיק פיברוזיס. התרופה אושרה לראשונה עבור מבוגרים, ולאחר מספר שנים אושרה גם עבור ילדים מבוגרים וצעירים. כיום התרופה מאושרת לטיפול בתינוקות מגיל 4 חודשים ומעלה. אף על פי כן המחקר החדש מציע כי היא בטוחה ויעילה גם עבור תינוקות צעירים מגיל 4 שבועות ומעלה.
סיסטיק פיברוזיס הינה מחלה גנטית, המשפיעה על הריאות ועל דרכי העיכול. אירלנד מדגימה את שיעור ההימצאות הגבוה ביותר של המצב בעולם, כאשר כ-1400 ילדים ומבוגרים חיים באירלנד עם המצב, ומעל ל-30 מקרים חדשים של סיסטיק פיברוזיס מאובחנים מידי שנה, לרוב סביב גיל 4 שבועות, באמצעות בדיקות סקר, הנערכות באופן שגרתי בגילאים אלו.
