חוגגים את הצלחת ה- Orphan Drug Act

כשנשיא ארצות הברית רונלד רייגן הפך את ה- Orphan drug act – ODA לחוק לפני 25 שנה אף אחד לא תיאר לעצמו שחוק זה יהפך לאחד החוקים החשובים ביותר במערכת הב כיום.

ה-ODA  מקנה תקווה ליותר מ-25 מיליון אמריקנים הסובלים מיותר מ-7,000 מחלות נדירות. מאז שחוקק החוק לפני 25 שנה, אושרו על יד ה-FDA יותר מ-300 טיפולים עבור מחלות אלו בעוד שב-10 השנים טרם החוק, אושרו על ידיו אך ורק 10 טיפולים למחלות נדירות.

המונח orphan drug מתייחס לתרופה או לתרכיב ביולוגי כגון חיסון או תוצר דם אשר משמש לטיפול במחלה או במצב נדיר. מחלה מוגדרת כנדירה אם פחות מ- 200,000 איש חולים בה בארה”ב.

Orphan drugs יכול להיות טיפול חדש בתרופה קיימת או תרופה חדשה לגמרי, כמו כל תרופה רגילה גםOrphan drugs צריכים לעבור את הליך האישור והבטיחות של ה- FDA.

משום שפיתוח תרופות חדשות הינו תהליך יקר ומשום שמחלות נדירות פוגעות במספר קטן יחסית של אנשים, חברות התרופות לרוב לא מעוניינות לפתח תרופות למחלות אלו. החוק שעומד מאחורי ה- ODA מציע לחברות התרופות הטבות כלכליות מסוימות ותמריצים ממשלתיים בתמורה למחקר ולפיתוח התרופה.

ה- FDA עצמו הקים ב- 1982 את ה- Office of Orphan Products Development) OOPD) על מנת לזהות מוצרים מתאימים ולקדם את פיתוחם.

ה- FDA מקל אף על יצורם שלMedical devices  המוגדרים כ- Orphan על ידי כך שהוא מקל על היצרנים לשווק לשוק אביזרים ומכשירים רפואיים המיועדים לטיפול במחלות נדירות. אביזר או מכשיר רפואי אשר הוכח כי יועילו למספר חולים הנמוך מ-4,000 איש בשנה יכולים להיות משווקים באם יוכיחו שהתועלת שבהם עולה על הנזק שהם יכולים לגרום, הוכחה אשר קל יותר להמציאה מאשר לעבור את הליך האישור הבטיחותי הרגיל של ה- FDA.

 

לידיעה >>

 הידיעה הועברה ע”י חנה מרכוס מערכת  PharmaLine

 

 

 

מאמרים נוספים

תרופות חדשות לטיפול בסוכרת
הסוכרת ידועה ומוכרת לאדם מזה כחמשת אלפים שנה. אוכלוסיית חולי הסוכרת בעולם מונה כ- 100 מיליון נפש, ומספרם גדל בקביעות. סוכרת היא מחלה כרונית המתבטאת בעלייה ברמות הסוכר, ברמות השומנים...
פיתוח טיפול תרופתי למחלות מערכת העצבים המרכזית - מחסום דם-מוח
שוק התרופות לטיפול במחלות של מערכת העצבים המרכזית מוערך בכ-59 מיליארד דולר. למרות גודלו, שוק זה קטן באופן משמעותי משוק התרופות למחלות קארדיווסקולריות (כ-20% משוק התרופות הקרדיווסקולריות)....
פיתוח טיפול תרופתי למחלות מערכת העצבים המרכזית - מחסום דם-מוח
שוק התרופות לטיפול במחלות של מערכת העצבים המרכזית מוערך בכ-59 מיליארד דולר. למרות גודלו, שוק זה קטן באופן משמעותי משוק התרופות למחלות קארדיווסקולריות (כ-20% משוק התרופות הקרדיווסקולריות)....
fat-foods
דיאטה עתירת שומן מעודדת את התפשטות מחלת הסרטן
    העובדה כי זהות התאים המתחילים את תהליך היווצרות הגרורות במרבית סוגי הסרטן האנושיים אינה ידועה, מעכבת את פיתוחן של תרופות חדשות למניעת היווצרות גרורות. במסגרת המחקר הנוכחי...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

תרופה ניסיונית לנשילת עור חריפה

פורסמו קווים מנחים גלובליים חדשים לשיפור בטיחות השימוש ב-Clozapine

חדש על המדף בפארמליין

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר