כשנשיא ארצות הברית רונלד רייגן הפך את ה- Orphan drug act – ODA לחוק לפני 25 שנה אף אחד לא תיאר לעצמו שחוק זה יהפך לאחד החוקים החשובים ביותר במערכת הבריאות כיום.
ה-ODA מקנה תקווה ליותר מ-25 מיליון אמריקנים הסובלים מיותר מ-7,000 מחלות נדירות. מאז שחוקק החוק לפני 25 שנה, אושרו על יד ה-FDA יותר מ-300 טיפולים עבור מחלות אלו בעוד שב-10 השנים טרם החוק, אושרו על ידיו אך ורק 10 טיפולים למחלות נדירות.
המונח orphan drug מתייחס לתרופה או לתרכיב ביולוגי כגון חיסון או תוצר דם אשר משמש לטיפול במחלה או במצב נדיר. מחלה מוגדרת כנדירה אם פחות מ- 200,000 איש חולים בה בארה”ב.
Orphan drugs יכול להיות טיפול חדש בתרופה קיימת או תרופה חדשה לגמרי, כמו כל תרופה רגילה גםOrphan drugs צריכים לעבור את הליך האישור והבטיחות של ה- FDA.
משום שפיתוח תרופות חדשות הינו תהליך יקר ומשום שמחלות נדירות פוגעות במספר קטן יחסית של אנשים, חברות התרופות לרוב לא מעוניינות לפתח תרופות למחלות אלו. החוק שעומד מאחורי ה- ODA מציע לחברות התרופות הטבות כלכליות מסוימות ותמריצים ממשלתיים בתמורה למחקר ולפיתוח התרופה.
ה- FDA עצמו הקים ב- 1982 את ה- Office of Orphan Products Development) OOPD) על מנת לזהות מוצרים מתאימים ולקדם את פיתוחם.
ה- FDA מקל אף על יצורם שלMedical devices המוגדרים כ- Orphan על ידי כך שהוא מקל על היצרנים לשווק לשוק אביזרים ומכשירים רפואיים המיועדים לטיפול במחלות נדירות. אביזר או מכשיר רפואי אשר הוכח כי יועילו למספר חולים הנמוך מ-4,000 איש בשנה יכולים להיות משווקים באם יוכיחו שהתועלת שבהם עולה על הנזק שהם יכולים לגרום, הוכחה אשר קל יותר להמציאה מאשר לעבור את הליך האישור הבטיחותי הרגיל של ה- FDA.
הידיעה הועברה ע”י חנה מרכוס מערכת PharmaLine
