בקשת אישור לתרופה Kalydeco™ ,VX-770, ivacaftor הוגשה ל- FDA בארה”ב. התרופה הניסיונית מתמקדת בחלבון הלקוי הגורם ל- cystic fibrosis ,CF. בקשת אישור לשיווק התרופה צפויה להישלח ל- European Medicines Agency במהלך חודש אוקטובר 2011. באם תאושר, תהפוך ivacaftor לטיפול הראשון המתמקד בגורם ל- CF.
CF נגרמת כתוצאה ממוטציה בגן CFTR המתבטאת בפגם או בחסר חלבוני CFTR, המחסור פוגם ביכולת המעבר של מלחים ומים דרך קרומי התאים במספר איברים, כולל בריאות והדבר מוביל ליצירת כיח אב-נורמאלי סמיך ודביק הגורם לזיהומים כרוניים בריאות ולבסוף להרס שלהם.
Ivacaftor שומרת על תעלות ה- CFTR המצויות על פני שטח התא פתוחות למשך זמן ארוך יותר ובכך מאפשרת את מעבר יוני הכלוריד דרך קרומי התאים.
בקשת האישור נתמכת על ידי תוצאותיהם של שני מחקרי phase III – STRIVE ו- ENVISION במסגרתם טופלו חולי CF בתרופה. המטופלים ב- ivacaftor חוו שיפור במגוון מדדים למחלה, כולל בפעילות הריאות.
CF נגרמת כתוצאה ממוטציה בגן CFTR המתבטאת בפגם או בחסר חלבוני CFTR, המחסור פוגם ביכולת המעבר של מלחים ומים דרך קרומי התאים במספר איברים, כולל בריאות והדבר מוביל ליצירת כיח אב-נורמאלי סמיך ודביק הגורם לזיהומים כרוניים בריאות ולבסוף להרס שלהם.
Ivacaftor שומרת על תעלות ה- CFTR המצויות על פני שטח התא פתוחות למשך זמן ארוך יותר ובכך מאפשרת את מעבר יוני הכלוריד דרך קרומי התאים.
בקשת האישור נתמכת על ידי תוצאותיהם של שני מחקרי phase III – STRIVE ו- ENVISION במסגרתם טופלו חולי CF בתרופה. המטופלים ב- ivacaftor חוו שיפור במגוון מדדים למחלה, כולל בפעילות הריאות.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
