(™Ivacaftor (Kalydeco אושרה באיחוד האירופי לטיפול ב- cystic fibrosis

 

חברת Vertex Pharmaceuticals Incorporated הודיעה כי הוועדה האירופאית אישרה את התרופה

(™ivacaftor (Kalydeco לטיפול בחולי (cystic fibrosis (CF מגיל 6 ומעלה הנשאים של עותק אחד לפחות של המוטציה G551D בגן (CF transmembrane conductance regulator (CFTR.

Ivacaftor הינה התרופה הרשומה הראשונה המטפלת בגורם המחלה – CF נגרמת על ידי פגם או חסר בחלבוני ה- CFTR, והגורם לכך הן מוטציות בגן CFTR. Ivacaftor מסייעת לחלבון ה- CFTR לתפקד באופן נורמאלי יותר.
על פי הערכות שונות כ- 1100 אנשים באירופה סובלים מהמוטציה G551D.

 

החלטת הוועדה מתבססת על ממצאים חיוביים שעלו משני מחקרי phase III, אשר מצאו כי בהשוואה לפלסבו, התרופה הביאה לשיפור במדדי המחלה ובהם נשימה ועלייה במשקל, כמו גם ירידה בסיכון להרעה במצב ה ולהחמרה בסימפטומים של המחלה. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של התרופה כוללות , זיהומים בדרכי הנשימה העליונות – כולל י גרון וגודש באף, פריחות, שלשולים וכאבי בטן.

 

Ivacaftor מיועדת לטיפול פומי במינון של 150mg BD. התרופה אינה יעילה לטיפול בחולים הומוזיגוטים למוטציה F508del בגן CFTR והיא לא נבדקה באוכלוסיות נוספות של חולי CF.

העלות השנתית של הטיפול היא כ- £200,000.

 

 

לידיעה >>

 

הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine

 

 

מאמרים נוספים

tablet
האנטיביוטיקה החדשנית של חברת Cempra יעילה לטיפול בדלקת ריאות
    חדשות טובות ליצרנית התרופות האמריקאית Cempra – האנטיביוטיקה הפומית solithromycin נמצאה יעילה במחקר Phase III בקרב חולים עם דלקת ריאות חיידקית קשה לטיפול שנרכשה במסגרת...
טיפול תרופתי לגמילה מעישון
ב-31 במאי צוין בישראל “היום הבינלאומי ללא עישון”, במקביל ל”יום ללא עישון” אותו ציינו ברחבי העולם (במדינות החברות בארגון הבריאות העולמי (WHO) מציינים יום זה משנת...
fda
ה- FDA מאשר תרופה ביולוגית זהה שנייה ל- Remicade
  FDA הודיע כי אישר תרופה ביולוגית זהה שנייה לתרופה (infliximab (Remicade המיועדת לטיפול בהפרעות במערכת החיסון. Infliximab-abda (Renflexis) אושרה עבור מגוון אינדיקציות, כולל הטיפול...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / ולפוראט
 באדיבות ויקירפואה        Valproic acid  ולפוראט         מעבדה   טוקסיקולוגיה בדם    שמות נוספים   dipropylacetic...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

פורסמו קווים מנחים גלובליים חדשים לשיפור בטיחות השימוש ב-Clozapine

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר