הרגולטורים בארה”ב העניקו אישור נוסף לתרופה Promacta של GlaxoSmithKline, הפעם לטיפול במחלת מח עצם נדירה.
ה- FDA אישר טיפול יומי בתרופה (Promacta/Revolade (eltrombopag עבור חולים עם severe aplastic anaemia ,SAA שלא הגיבו כראוי לטיפול אימונו-סופרסיבי. SAA היא תסמונת בה מח העצם אינו מסוגל לייצר כמות מספקת של תאי דם אדומים, תאי דם לבנים וטסיות.
Promacta המיוצרת בשיתוף עם Ligand Pharmaceuticals ומאושרת לטיפול ב- thrombocytopenia קיבלה מה- FDA מעמד של תרופה פורצת דרך עבור SAA בחודש ינואר ובהתאם הליך סקירה מועדף בחודש אפריל. האישור מתבסס על תוצאותיו של מחקר phase II שכלל 43 חולים ונערך ב- National Institutes of Health. המחקר הדגים תגובה המטולוגית בקרב חולי SAA שטופלו בתרופה ולא הגיבו ל- (immunosuppressive therapy (IST.
300-600 מקרים של SAA מאובחנים בארה”ב מדי שנה.
