Pfizer מתחילה במחקר PhII לטיפול במחלת Duchenne

 

 

 

 

Pfizer החלה במחקר Phase II בתרכובת הניסיונית PF-06252616 לטיפול ב- Duchenne muscular dystrophy DMD.

 

המחקר יבחן את הבטיחות, הסבילות והיעילות של התרופה ב בגילאים 6-10 שנים עם DMD (מכל גנוטיפ), והאם התרופה מסוגלת להגדיל את מסת השריר ויכולת פעילותו.

 

DMD היא תסמונת גנטית המאופיינת בדגנרציה מתקדמת של השריר ובחולשה. המחלה משפיעה על אחד מתוך כל 3,500 בנים שנולדים ברחבי העולם, אך עדיין לא קיימות כיום כל אפשרויות לטיפול בה.

 

התרופה הניסיונית היא נוגדן חד שבטי נגד myostatin. התקווה היא כי חסימת ה- myostatin- חלבון טבעי המסייע לשלוט בגדילת השריר – תאפשר לטפל במחלות שריר כגון DMD, ציינה החברה.

 

ל- PF-06252616 ניתן Orphan Drug designation בשנת 2012 ו- Fast Track Designation בנובמבר 2012 בארה”ב. ה- European Medicines Agency העניקה לתרופה Orphan Medical Product designation בפברואר 2013.

 

 

לידיעה >>

הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine

 

 

 

מאמרים נוספים

מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / מוקופוליסכרידים - Mucopolysaccharides
 באדיבות ויקירפואה       מוקופוליסכרידים – Mucopolysaccharides    שמות אחרים   MPS, גליקוזאמינוגליקנים (GAG)  מעבדה   כימיה בשתן...
טיפול גנטי עשוי להגביר את שיעורי ההחלמה לאחר MI
סטימולציה לגורם גידול טבעי המצוי בלב עשויה לשפר את ההחלמה לאחר MI, כך עולה ממחקר חדש.מחברי המחקר מסרו כי הם מאמינים ש- growth factors ,NGFs הניתן באמצעות טיפול גנטי עשוי לעודד את התפתחותם...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / אמילין
 באדיבות ויקירפואה            אמילין – Amylin   שמות אחרים   IAPP או Islet Amyloid Polypeptide   מעבדה   אנדוקרינולוגיה...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / רזיסטין
 באדיבות ויקירפואה          Resistin – רזיסטין   שמות אחרים   רזיסטין מכונה גם ADSF    או Adipose tissue-specific secretory...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

טסטומקס TESTOMAX

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר