Pfizer מתחילה במחקר PhII לטיפול במחלת Duchenne

 

 

 

 

Pfizer החלה במחקר Phase II בתרכובת הניסיונית PF-06252616 לטיפול ב- Duchenne muscular dystrophy DMD.

 

המחקר יבחן את הבטיחות, הסבילות והיעילות של התרופה ב בגילאים 6-10 שנים עם DMD (מכל גנוטיפ), והאם התרופה מסוגלת להגדיל את מסת השריר ויכולת פעילותו.

 

DMD היא תסמונת גנטית המאופיינת בדגנרציה מתקדמת של השריר ובחולשה. המחלה משפיעה על אחד מתוך כל 3,500 בנים שנולדים ברחבי העולם, אך עדיין לא קיימות כיום כל אפשרויות לטיפול בה.

 

התרופה הניסיונית היא נוגדן חד שבטי נגד myostatin. התקווה היא כי חסימת ה- myostatin- חלבון טבעי המסייע לשלוט בגדילת השריר – תאפשר לטפל במחלות שריר כגון DMD, ציינה החברה.

 

ל- PF-06252616 ניתן Orphan Drug designation בשנת 2012 ו- Fast Track Designation בנובמבר 2012 בארה”ב. ה- European Medicines Agency העניקה לתרופה Orphan Medical Product designation בפברואר 2013.

 

 

לידיעה >>

הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine

 

 

 

מאמרים נוספים

DNA 1
מולקולת העתיד
החיסונים לקורונה היו רק יריית הפתיחה. על פי כל הסימנים, נראה ש-RNA עומד לשמש בסיס למגוון עצום של טכנולוגיות רפואיות וביולוגיות כבר בעתיד הקרוב. לכל היצורים החיים בכדור הארץ, מהחיידק...
מדריך בדיקות מעבדה - מאת פרופ' בן-עמי סלע / פנקראסטטין - Pancreastatin
 באדיבות ויקירפואה      פנקראסטטין – Pancreastatin      מעבדה   כימיה בדם   תחום   תפקוד בלוטת הלבלב, ובירורים כוללניים בתחום...
SALADD
דיאטה קטוגנית - לטפל באפילפסיה דרך המעי
דיאטה קטוגנית מוכרת כמשטר תזונה המשפר את מצבם של חולי אפילפסיה, עד כה במנגנון לא ידוע. מחקר חדש מגלה כיצד השתלת צואה מילדים שניזונו מתזונה קטוגנית מפחיתה פרכוסים בעכברים. על תזונה קטוגנית,...
טיפול בחולי איידס באמצעות צמחי מרפא
איידס היא מחלה נגיפית הנגרמת על ידי רטרו וירוס. אופייני לקבוצת הרטרו וירוסים הוא RNA חד-גדילי. הוא הופך ל-DNA על ידי פעילות אנזימטית של אנזים הנקרא RNA reverse transtricptase. המחלה...

עדכוני רישום

נושאים חמים

חוץ מירידה במשקל, לאוזמפיק יש השפעות נוספות על המשתמשים

אקסטזי - סם האהבה

טפסים לבתי מרקחת

משרד הבריאות: חיפוש מלאי תרופות בבית מרקחת

פורסמו קווים מנחים גלובליים חדשים לשיפור בטיחות השימוש ב-Clozapine

חדש על המדף

וובינרים קרובים

התחברות לאתר

אישור הרשמה

תודה על הרשמתך

ברגעים אלה נשלח אליכם מייל אישור הרשמה. להפעלת חשבונך באתר, יש ללחוץ על קישור זה.

הנתונים שסיפקת במהלך הרישום נבדקים כעת מול מאגר רישוי המקצועות הרפואיים במשרד הבריאות. בתום הבדיקה תתקבל הודעה בהתאם.

תוכן למנויים

תוכן זה ניתן להצגה
לאנשי / נשות
צוות מקצועי בלבד

לכניסה למערכת:

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר

,אם הינכם עובדי מקצועות הבריאות
.עדכנו זאת בחשבונכם האישי

אם לדעתך נפלה טעות, ניתן ליצור קשר עם צוות האתר דרך עמוד יצירת הקשר

כניסת מנויים רשומים

בלחיצה על כניסה אני מאשר\ת את הסכמתי לתנאי האתר ולמדיניות הפרטיות

עדיין לא נרשמת? להרשמה לאתר