MPS VII היא הפרעה מטבולית נדירה ביותר (פחות מ- 150 חולים בכל העולם) שעוברת בתורשה.
הסממנים המאפיינים אותה משתנים מאוד בין חולה לחולה. על אף זאת, לרוב החולים יש אנורמליות בשלד, המחמירה עם השנים, כולל גובה נמוך. חולים אלו יכולים לפתח אנורמליות גם בשסתומי הלב, יכולים לסבול מכבד וטחול מוגדלים, מהצרה של דרכי הנשימה, העלולים לגרום לקשיים בנשימה והתפתחות דלקות בריאות. תוחלת החיים של החולים תלויה בחומרת המחלה, יש כאלה שלא ישרדו כתינוקות, ואחרים יגיעו לבגרות.
MPS VII נגרם בגלל חסר באנזים beta-glucuronidase,, אשר גורם להצטברות חומרים טוקסיים בתאי הגוף. MPS VIIמחליף את האנזים החסר.
היעילות והבטיחות של התכשיר הוכחה ב- 23 חולים בין הגילים 5 חודשים ל-25 שנים. המדד ליעילות נקבע במרחק שאותם חולים יכלו ללכת בהשוואה לפלצבו. השיפורים שנצפו, לא יכלו להתרחש ללא התכשיר.
אישור התכשיר מדגיש את המחויבות של ה- FDA לעזור לחולים עם מחלות נדירות. לפני אישור התכשיר, לא הייתה שום תרופה מאושרת לטיפול ב- MPS VII.
