ה- FDA הודיע כי אישר את התרופה (Cerdelga (eliglustat לטיפול ארוך טווח במבוגרים עם Gaucher disease type 1, הפרעה גנטית נדירה.
המחלה פוגעת באנשים שלא מייצרים רמות מספיקות של האנזים הקרוי glucocerebrosidase. המחסור באנזים גורם להצטברות של חומרים שומניים בטחול, בכבד ובמח העצם. סימני המחלה כוללים הגדלה של הכבד והטחול, אנמיה, רמת טסיות נמוכה ובעיות בעצמות.
Cerdelga היא קפסולה ג’לטינית הניטלת דרך הפה. התרופה מאיטה את הייצור של חומרים שומניים. על פי הערכות, כ- 6,000 אנשים חולים במחלה בארה”ב.
בטיחות ויעילות התרופה נבדקו במסגרתם של שני מחקרים קליניים שכללו 199 חולים עם Type 1 Gaucher disease.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של התרופה כללו עייפות, כאבי ראש, בחילות, שלשולים, כאבי גב, כאבים בגפיים ובבטן העליונה.
הידיעה הועברה ע”י מערכת PharmaLine
